張さんは61歳で.2013年10月に肺がん（右肺中心型中分化扁平上皮がん）と診断され.手術で右肺2葉を摘出された方です。 しかし.術後1年足らずで肺門リンパ節と縦隔リンパ節に転移が生じ.腫瘍は大血管にも浸潤していた。 医師はステージIV（進行）と判断し.化学療法（パクリタキセル＋カルボプラチン）を勧めましたが.治療はうまくいかず.腫瘍は成長を続け.重度の骨髄抑制や感染などの副作用が出ました。
張さんの指導医は彼に近づき.”あなたの現在の状況では.我々の新薬の臨床試験を検討することができます “と紹介しました。
“私を人間として実験する？”
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新薬の臨床試験.それは人を実験台にすることですか？ 張本は少し不安だった。
「現在.私たちが使っているすべての薬は.患者さんに広く使われる前に『前臨床試験』と『臨床試験』を経なければなりません。 前臨床試験では.その薬がどのようなものかを検証します。 前臨床研究では.細胞レベル.分子レベル.動物レベルで薬の効果や毒性を検証し.安全性や有効性を確認した後.国の関係当局の厳しい承認を経て.臨床試験.つまり私たちの体内での代謝過程や効果.安全性を調べるためにヒトで使用することになるのです。 新薬を「新兵」に例えるなら.臨床試験は「実戦試験」であり.試験に合格して初めて戦地に赴くことができる。”
「臨床試験には4つの段階があります。 第一段階では.薬が体内でどのように吸収・代謝され.人体にどのような悪影響を及ぼすか.すなわち安全性を確認し.次の第二段階.第三段階の最大耐量（MTD）と用量制限毒性（DLT）を探索することにしています。 第II相試験で良好な結果が得られれば.第III相試験を継続して検証のための患者集団を拡大し.重要な第III相試験で満足のいく結果が得られれば.各国の医薬品規制当局に販売と幅広い患者への使用を承認するよう働きかけていきます。 大多数の患者さん”
「通常.4つのフェーズは順次行われ.逆戻りすることはできません。 私たちは臨床試験において非常に厳しく慎重であり.試験開始前に国の関係当局の審査と検証を受け.それが承認された後にのみ患者を募集することができ.試験中は綿密なフォローアップ.モニタリング.文書化を行い.患者の安全と権利を守っています。”
「それで.この試験に参加することに何のメリットがあるのでしょうか」。
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「あなたは今.かなり病状が悪く.手術や化学療法.放射線治療などの従来の治療法もうまくいかず.さらに深刻な副作用を生み出しています。 近年の肺がんの最新治療薬はPD-1阻害剤という種類の薬で.そのうちのひとつを試してみることをお勧めします。 特定のメカニズムによって.免疫系の抗腫瘍活性を高めるのです。 適応症に該当する患者さんには.化学療法よりも有効であることが.海外の複数の研究で示されています。”
「つまり.行われる臨床試験は.既存の治療法よりも効果が高く.副作用が少ない可能性のある.最新・最先端の治療法であることが多いのです」。
また.PD-1阻害剤は高価ですが.治験に参加すると.治療薬が無料で使えたり.一部の検査が無料になったりして.経済的な負担が大きく軽減されます。 しかし.薬効.薬効の予測因子.毒性については不明な点があります。”
「最後に.臨床試験に登録された後は.「専属」の医師が診察するように手配します。医師は医療プロトコルと臨床試験プロトコルに沿って.治療の詳細な記録を取り.長期間のフォローアップと状態の変化の綿密な観察を行います。 あなたは最高の医療を受けています。”
「それで.この裁判はいったいどうなるんだ？
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「臨床試験は誰でも参加できるわけではなく.それぞれの臨床試験に登録できる患者さんとできない患者さんについて.『組み入れ基準』『除外基準』と呼ばれる厳しいルールがあります。 審査を行い.対象となると判断された場合.ご入会となります。 その後.「無作為化」プロセスを経ることになります。 比較なくして差別なし」という言葉があるように.新薬の良し悪しを検証するには参考資料が必要であり.その参考資料が現時点でのベスト.つまり標準的な治療法であることが多いのです。 無作為化」とは.あなたを「新薬群」と「対照群」に無作為に振り分けることです。”
「私は病気だから.新薬のグループに入れて.病気の少ない人を選んで旧薬にすればいい・・・」
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「このグループ分けは私が決めることではありません。 ランダム」とは.一連の科学的方法を用いて.登録されたすべての患者さんが等しい確率で「新薬群」または ‘対照群’。 実は.担当医も看護師も自分も.どの薬を使っているのか誰も知らない。 こうして初めて.主観的な要素に邪魔されることなく.薬の効果を正確に観察し.評価することができるのです。 まるで.全員が目隠しをして料理を試食しているようで.目隠しが外れるまでどれを試食したのか分からないのです。 そのため.「盲検化」とも呼ばれます（注：臨床試験では盲検化されていない試験も多く存在します）。 でも.心配しないでください.たとえ対照群であっても.最高の治療を受けているのですから.体調が遅れることはありません。”
“わかりました！ぜひ参加させてください！”
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“安心してください。””私たちに必要なこと.リスクもお伝えします。”
「まず.これは第II相試験ですが.第I相試験では当初安全性が証明され.海外で販売されている類似薬も安全性と有効性が確認されていますが.どんな薬でも副作用はあり.これは個人差があります。 したがって.服薬中に軽度または重度の副作用が起こる可能性は否定できません。 新薬は使用期間が短く.長年臨床で使用されてきた古い薬とは異なり.知識がなく予想できない副作用もある。 新薬があなたにとって安全で効果的であることを保証するものではありませんが.すでにある国内外の研究データから.全体としてこの種の薬の安全性と有効性には自信を持っています。 同時に.指導医は薬に対するさまざまな反応を注意深く観察し.副作用が発生した場合に警戒し.積極的に対応できるように十分に準備しておきます。 そのためにも.皆さんのご理解とご協力が必要です。”
「次に.フォローアップレビューにご協力いただくことです。 ご家族は留守ですが.当院の治療スケジュールでは.各治療コースの初日に来院して点滴を受け.その後20日間は自宅で安静にしていただき.治療が終了するまで継続します。 治療の安全性と有効性を確保するため.医師の指示を守り.治療とフォローアップのために必ず来院していただく必要があります。 また.治験実施計画書によると.あなたの状態をよりよく観察するために.経過観察のたびにいくつかの検査を受ける必要があります。これらの検査は無料で.医師の話を「聞く」ことと「協力」が必要です。”
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「最後に注意点として.期待した結果が得られないというリスクがあることです。 肺がん患者さんは.状態も身体的プロファイルも全く異なるので.他の研究や患者さんで輝かしい成果を上げた薬剤を.あなたに使っても確実に効くと予測することはできないのです。 実際.どのような治療を受けてもこの問題に直面することになります。 例えば.あなたが使用したパクリタキセル＋カルボプラチンの化学療法は.一部の患者さんにはよく効きましたが.あなたには効かず.重篤な副作用が出ました。”とあります。
「それはよくわかるのですが.治験に参加するのは『降りるより乗る方が簡単』とも聞きますが.本当にそうなのでしょうか？
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「登録後はもちろん.安全や権利を確保しつつ.試験完遂のための治療や検査.経過観察に全力で協力してほしい。 しかし.これは無条件に固執することを意味するものではありません。 実は.研究結果を重視するよりも.患者さんの安全や意思を尊重します。”
「臨床試験に登録されたすべての患者さんは.インフォームド・コンセントに署名する必要があります。その際.国内法に基づき.臨床試験を行うには国の規制当局の承認が必要であり.すべてのプロセスは特別倫理委員会によって監督されることが明記されています」。 あなたには.参加するかどうかを決める際に十分な情報を得る権利があり.裁判に関する質問には正直に答えます。 参加するかどうかの判断はすべてお客様ご自身で行っていただきます。また.参加されない場合でも.他の治療を可能な限り提供することに影響はありません。 想定されるリスクについては.事前にお知らせします。 お客様は.トライアル中.いつでも理由なく退会する権利を有します。 このような理由でお客様のことを「思う」ことはありませんし.その後の当社での治療に影響を与えることはありません。 あなたには.治験のプロセスや薬物療法に何らかの更新があった場合.情報を入手し.治験を継続するかどうかを再度決定する権利があります。 治験薬に関連して身体に障害が発生した場合.治験実施計画書に基づき.速やかに対処し.適切な補償を行います。 また.フォローアップのために母国から来日する場合は.旅費を支給します。”
「要するに.我々はすべての段階でお客様の安全と権利を確保し.お客様には十分な情報を与えられ.決定する権利があり.”簡単に乗れる.難しい “という状況は存在しないのです」。
すべてが終わったとき.張さんは悟りを開いたような気持ちになり.大きな期待を持って臨床試験に臨みました。 新薬群に無作為に割り振られ.最初の治療コースが終わる頃には腫瘍が縮小し始め.様々な症状も大幅に軽減されました。
彼にとっては.生まれ変わったようなハッピーエンドだった。 しかし.現実には.治験に参加することに誤解や不安を感じている患者さんがたくさんいらっしゃいます。 それらをどのように整理し.明確化したかは.以下をクリックしてください。
免責事項：
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腫瘍の状態や治療の選択肢は非常に複雑であり.治療は完全に個別化されるべきであり.このケースは「類似の患者」に対する治療決定を示すものではありません。 具体的な治療方法については.有能な医師の専門的なアドバイスを受けるようにしてください。
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共同審査者：広東省人民病院 広東肺癌研究所 副主任医師 Tu Haiyan先生 Sun Yueli先生.Peng Lunxi先生
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共著者：北京大学医学部附属癌病院薬物臨床試験研究所 看護師・李丹