Miglustat（zavesca）：ゴーシェ病の最初の薬 アクテリオン・ファームズ社が開発した.酵素グルコセレブロシダーゼの機能障害によって起こるゴーシェ病I型の治療薬で.2003年7月に商品名zavescaで米国FDAから承認されました。 希少疾患である。 ゴーシェ病は.グルコシダーゼ酵素であるセルロプラスミンの機能障害によって引き起こされる希少な遺伝的代謝疾患です。 この酵素は.体内のスフィンゴ糖脂質グルコセレブロシド・スフィンゴミエリンの分解に関与しており.この分解が障害されると.この物質を豊富に含むマクロファージ由来のリソソームが体内に蓄積し.重度の貧血.血小板減少.肝脾腫.骨壊死.骨軟化症等の様々な病的反応が起こります。 治療には酵素補充が行われることが多く.メグルートは酵素補充ができない成人の患者さんに使用されます。 メグルートは.髄腔内の糖脂質生合成速度を低下させ.グルコシド系スフィンゴミエリンの体内濃度を低レベルまで低下させ.I型ゴーシェ病の患者さんの肝脾腫.脾腫.低ヘマトクリット・血小板数のレベルを改善するのに貢献します。 推奨用量は1回100mg.1日3回で.下痢や振戦などの副作用が発現した場合には.1回1～2回に減量できる。軽度の腎機能障害（クレアチニンクリアランス50～70ml/min/1.73m2）の場合.推奨用量は1回100mg.1日2回とされる。 軽度の腎機能障害（クレアチニンクリアランス50～70ml/min/1.73m2）には100mgを1日2回.中等度の腎機能障害（クレアチニンクリアランス30～50ml/min/1.73m2）には100mgを1日1回.重度の腎機能障害には本剤は使用しないことが推奨される。 本剤の投与開始後1カ月間は.振戦.下痢.胃部不快感.視覚障害.体重減少.しびれ.痛み.腰痛.疲労.手足の灼熱感.手足が重い.血小板減少などの副作用が多く.男性では精子の質に影響を与える恐れがあるので.投与中はできるだけ避妊し.女性では服用中に妊娠しないよう推奨されています。 メグルメットカプセルのサイズは1カプセル100mgで.1箱20カプセル入りです。