ヒト成長ホルモンは.下垂体前葉から分泌されるホルモンで.体内の成長を促進する最も重要なホルモンです。 子どもの身長の伸びは.主に長骨茎と骨端の間にある軟骨板の細胞の分裂・増殖によって達成されますが.成長ホルモンは軟骨細胞の分裂・増殖に大きな影響を及ぼします。 小児小人症の治療における遺伝子組換えヒト成長ホルモンの有効性は十分に確認され.その適応は徐々に拡大し.主に次のような疾患が含まれます。 I. 成長ホルモン分泌不全症（GHD）：GHDは.下垂体成長ホルモンの分泌不全による低身長の種々の原因によって発症し.小児小人症の主因とされ.成長ホルモンの最も良い適応とされています。 成長ホルモンの最高の適応症です。 治療：開始用量は 0.1～0.14 IU/kg/日であり.幼少期から治療を開始する必要がある。3ヶ月ごとの成長速度が2cm/kg未満の場合は.0.15IU/kg/日に増量することができます。 思春期で低身長のGHDの子どもには.ゴナドトロピン放出ホルモンアナログ製剤を組み合わせて.骨年齢の加速を抑制し.骨端部閉鎖の期間を延長し.成長ホルモン使用期間を長くすれば.より効果的に治療することができます。 成長ホルモン治療の効果は.成長ホルモン欠乏の程度.治療開始年齢.治療経過.遺伝的身長.成長ホルモンに対する個人の感受性によって異なります。 特発性小人症：特発性小人症とは.原因不明の低身長を指し.正常変異型小人症（家族性小人症.思春期遅延を含む）.成長ホルモン部分不応症などが含まれます。 成長ホルモン治療：特発性小人症の子どもは成長ホルモンが不足していないため.GHD患者よりも投与量が多く.通常1日0.15〜0.20IU/kgとされています。 思春期にはゴナドトロピン放出ホルモン類似物質を併用することで.性ホルモンによる骨年齢の加速を遅らせ.成長ホルモンの使用期間を延長することができます。 小人症を伴う思春期早発症の患者さん：思春期早発症の患者さんは.特に小人症の患者さんでは.生涯成人身長が遺伝的目標身長より低くなることが多いようです。 したがって.思春期早発症の患者の中には.ゴナドトロピン放出ホルモンアナログとの併用または単独で.1日0.15〜0.20IU/kgの成長ホルモンによる治療が必要な患者もいます。 ターナー症候群：先天性卵巣低形成症とも呼ばれ.体細胞の全部または一部にX染色体がない.または構造異常があることが原因で.患者によっては成長ホルモン欠乏症が見られることもある。 成長ホルモン治療：ターナー症候群の成長ホルモン治療は.迅速な診断と早期治療が原則で.若ければ若いほど良い結果が得られます。 成長ホルモン欠乏症の場合は.成長ホルモン欠乏症と同じ投与量で.成長ホルモン欠乏症でない場合は.1日0.15〜0.20IU/kgと多めに投与し.12歳まではエストロゲン治療を追加することが可能です。 V. 妊娠年齢未満児：出生時の体重または体長が.同じ妊娠年齢の正常児の体重または体長の2SD未満であること。SGAは出生後に自然なキャッチアップ成長を起こし.3歳にはほとんどが同世代の正常児に追いつく。SGAの約10％は小児期・成人期にも身長が2SD未満で.3歳になっても低身長の場合は成長ホルモン治療が必要である。 成長ホルモンの投与量は1日0.15〜0.20IU/kgで.同年齢の健常児に追いついてから治療を中止します。 Prader-Williy症候群：Prader-Williy症候群は.父親から刷り込まれるSNRPN遺伝子と他のいくつかの遺伝子の欠如によって起こる症候群で.低身長.高度肥満.低筋力.精神遅滞.生殖腺異形成を特徴とします。 成長ホルモン治療：1 日 0.15～0.20 IU/kg を投与し.有効性を確認する。 ヌーナン症候群：ヌーナン症候群は.低身長.先天性心疾患.および特異的な顔貌（両眼間隔が広い.下方斜視.三角顔.頚部網状.短頚.低い耳位置.胸郭変形（胸郭狭窄または胸骨反転）などの特徴を有する常染色体優性の疾患である。 成長ホルモン治療：1 日 0.15～0.20 IU/kg を投与し.効果を確認する。 成長ホルモン療法は.3ヶ月に一度.経過観察が必要です。 項目は.身長.体重.インスリン様成長因子-Iとインスリン様成長因子結合蛋白-3.血糖値.肝機能.甲状腺機能は最初の治療コース終了時に測定し.低下していれば甲状腺機能低下症の治療に準じて経過観察.骨年齢は思春期前は年1回.思春期は半年に1回の測定が必要である。 投薬の中止：成長ホルモン治療期間中に身長の伸び率が年間2cm以下になり.骨年齢が男子は16歳.女子は15歳になった時点で投薬の中止が可能です。