小人症は.人のQOL(クオリティ・オブ・ライフ)に重大な影響を及ぼします。小人症とは?米国臨床内分泌学会と成長ホルモン研究会の基準によると.低身長とは.同じ年齢と性別の平均値より2標準偏差(SD)以上低いことを指します。
成長ホルモン欠乏症による低身長の治療には.成長ホルモンの注射が必要です。遺伝子組換えヒト成長ホルモン補充療法は.有効性と安全性に優れ.広く用いられています。しかし.これまでの治療は毎日注射をする必要があり.非常に面倒なものでした。今回発売する週1回投与の長時間作用型遺伝子組換えヒト成長ホルモンは.第I.II.III相臨床試験で安全性と有効性が確認され.市販されることになりました。現在.市販後の臨床観察が行われており.一部の患者さんには6ヶ月間の無償治療と長期フォローアップを行う機会があります。ご興味のある方は.直接当院までご相談ください。
小人症に適したお子様は.以下の条件を満たしていることが必要です。1. 治療開始前に病歴.臨床症状・徴候.GH刺激試験.画像検査により成長ホルモン欠乏症と診断されること.2.4. 被験者は.予定された診察.治療計画.臨床検査およびその他の試験手順の完了に協力する意思と能力があり.インフォームド・コンセントに署名していること。