小瓊は6歳.幼稚園1年生で.身長は115cmと明らかに低い。 背が伸びる注射があると聞いた母親は.病院に駆けつけ.医師に注射を打ってくれるよう頼んだが.医師は「背の低い子でも注射ができる子とできない子がいる」「検査が必要だ」と言って注射を打ってくれなかったという。 遺伝子組換えヒト成長ホルモン（以下.成長ホルモンhGH）が十分に生産されるようになったことで.様々な低身長疾患に対する成長ホルモン治療の臨床研究が容易になりました。 これまで.小人症の原因となる以下の疾患に対して.成長ホルモンの投与が有効であることが確認されています。
現在の多数かつ比較的長期の臨床成績をまとめると.早期に治療を開始し.成長ホルモンの投与量が適切であれば.成長が止まる思春期まで治療が継続されることがわかります。 成長ホルモン分泌不全症では.成人として期待される身長を達成することは十分に可能です。 (2) 先天性卵巣機能不全症候群 先天性卵巣機能不全症候群の患者さんは低身長で.放置すると成人の平均身長は約140cmになります。 成長ホルモンで適切に治療すれば.身長は10〜16cmほど伸びる。 (3)持続性低身長の妊娠期間未満で生まれた子どもは.子宮内発育遅延を伴い.満期時の体重が2.5kg未満（または同じ妊娠期間の10パーセンタイル未満）であること。
このうち約15％の子どもは.出生後も低身長である。 最近の研究では.成長ホルモンがこうした低身長の子どもたちの成長を促進することが分かってきました。 2年間の治療により.成長率は1倍になった。 (4) 慢性腎不全による低身長 この疾患による成長遅滞児に成長ホルモンを投与したところ.成長ホルモンを投与していない児と比較して.身長の伸びが1年に3〜6cm加速したという研究報告もあります。 (5)特発性小人症
特発性小人症とは.現在の診断レベルでは小人症の原因が見つからず.治療結果にも一貫性がない子供たちのことである。 比較的高用量で効果があり.成長が促進されて生涯身長が5～7cm伸びたという報告もあれば.通常の治療量では成人後の最終身長に大きな伸びがなかったという報告もあります。 しかし.成長ホルモンは正常な低身長の子供の身長を改善するために使われることはありません。