I. 概要：網膜芽細胞腫（RB）は.小児に最も多い眼の原発性悪性腫瘍で.患者の視力や眼.さらには生命を危険にさらす悪性度の高い腫瘍である。 網膜芽細胞腫は発症が早く.89％以上の患者さんが3歳までに発症し.中には出生時に発症するお子さんもいます。 網膜芽細胞腫は片目または両目に発生し.30～40％が両目に発生すると言われています。 網膜芽細胞腫は.小児失明の6%を占めると言われています。 網膜芽細胞腫の患者さんの中には遺伝性の方もおり.約6％の方が家族歴があると言われています。 中国では毎年2,000人以上の網膜芽細胞腫の新患が診断され.累積患者数は全国で数万人に達し.年々増加傾向にあります。 網膜芽細胞腫は悪性度が高く.増殖.転移が早く.放置すると急速に生命を脅かすことになりますが.治療への反応は良好で.化学療法や放射線療法に感受性が高いことが特徴です。 早期発見・早期治療により.95％以上の患者さんが網膜芽細胞腫を完治させることができます。 網膜芽細胞腫の臨床症状：初期は痛みを伴わない増殖のため.発見が困難です。 主な症状は.白色瞳孔症候群.すなわち夜間に子供の瞳孔から見える黄白色の反射で.一般にキャッツアイと呼ばれているものです。 腫瘍がさらに大きくなると.眼球の内容物が増えて眼圧が上昇し.緑内障の症状.すなわち眼の痛み.頭痛.泣いたり落ち着かない.瞳孔散大や角膜の混濁が観察されるようになります。 網膜芽細胞腫の子どもたちの中には.斜視.弱視.脈絡網膜炎などを呈する子どももいます。また.健康診断で意図せずに網膜芽細胞腫が発見される子どももいます。 腫瘍が大きくなると.視神経に沿って頭蓋骨内に転移し.嘔吐などの症状を引き起こす場合や.脈絡膜に沿って枠内に転移し.外側に成長して眼球から突出する場合.リンパ管を通じて骨や骨髄などの遠隔部位に転移する場合などがあります。 網膜芽細胞腫は.臨床的には.眼内ステージ.緑内障ステージ.眼球外ステージ.転移ステージに分類されます。 眼内ステージはさらに.腫瘍の大きさや数.増殖部位.硝子体や水晶体の移植の有無によって.5段階のリスクレベルに分けられ.治療の指針とされます。 網膜芽細胞腫の治療法：かつては眼球を摘出して診断し.一部の子どもには外部放射線治療を行っていました。 眼球摘出（特に両目で40％）は失明や障害を引き起こすため.さらに放射線治療と眼球摘出の両方が子供の顔の発達に影響を与え.結果として子供が成長したときに美容整形のための再手術が必要となり.生存の質に大きく影響します。 は.命を救うと同時に.有用な視力をできるだけ残すことを提唱しています。 そのため.全身化学療法と局所療法による包括的な治療戦略が提唱されています。 (i) 化学療法：網膜芽細胞腫の患者さんに複数の薬剤を組み合わせて点滴で投与するもので.数日間ずつ定期的に化学療法を行い.数コースに渡って継続します。 化学療法剤は.腫瘍を急速に縮小させ.除痛効果を発揮します。 また.静脈内投与により.体のすみずみまで薬剤が行き届き.転移病巣を死滅させることができます。 (ii) 局所治療：化学療法は巨大な腫瘍を縮小させることができますが.残存病変を完全に破壊することは困難です。 放射性粒子線ドレッシング.レーザー光凝固.凍結・温熱療法による腫瘍の局所治療は.残存腫瘍組織をさらに破壊し.最終的には治癒を達成することができます。 (インターベンション治療：進行した網膜芽細胞腫の患者さんの腫瘍は巨大で.周辺組織への浸潤もひどいため.人体には血液眼球関門が存在しますが.目の腫瘍の局所領域に届く化学療法剤の量は限られています。 近年.大腿動脈カニューレから腫瘍の局所へ化学療法剤を注入するインターベンション治療が開発され.全身化学療法を補完することができるようになりました。 化学療法剤の動脈へのインターベンション注入は.一般的な末梢静脈内投与に比べ.腫瘍組織に到達する薬剤濃度が10～30倍高くなり.全身毒性の副作用を軽減しながら網膜芽細胞腫を効果的に制御することが可能である。 また.動脈から注入された化学療法剤は.再び体内循環に入り.全身の臨床・不顕性転移に一定の効果を発揮することができる。 これにより.より良い腫瘍の治療という目的を達成することができます。 (iv) 薬剤の髄腔内注入：人体には血液脳関門が存在するため.腫瘍が頭蓋内に転移した場合.全身化学療法の化学療法剤は脳組織へのアクセスが制限されるため.腰椎穿刺により髄腔内注入し.化学療法剤は脳脊髄液循環を介して脳組織に到達し.頭蓋内転移を効果的に制御する目的を達成することができます。 (v）幹細胞移植：進行した多発性転移を有する患者さんには.自家幹細胞移植を行い.高用量強化学療法後に骨髄を洗浄することで.進行した網膜芽細胞腫の患者さんの予後を効果的に改善することも可能である。 これらのツールを使用することで.進行した網膜芽細胞腫の患者さんの予後を大幅に改善し.結果として網膜芽細胞腫の子どもたちの大多数を治癒させ.眼を保存して後世の生存の質を向上させることができます。