「遺伝子」（Gene）という言葉は.その中国語の発音名.すなわち基本因子.基本要素の意味から翻訳されたものである。 ヒトは24種類のDNA分子を持ち.その中には約30億対の塩基.すなわちヌクレオチドが含まれている。このDNA分子には.ヒトのすべての遺伝暗号と.ヒトの誕生.老化.病気.死の謎が含まれている。1990年に開始され.2003年に成功裏に完了したヒトゲノム・プロジェクトは.すでに遺伝暗号を解き明かし.ヒト自身の天の書を解読した。 ヒトゲノムには約3万個の遺伝子が含まれており.これらの遺伝子の構造と機能を分析することは.人類が自分自身と生命を理解するための本当の始まりなのである。 遺伝子治療とは.遺伝子を利用して病気を治すことであり.例えば.体内のある遺伝子に変異があり.それが病気の原因となっている場合.新しい正しい遺伝子を用いてその遺伝子を置き換えたり.補ったりする。 理論的には.このような戦略は治療だけでなく.数え切れないほどの人間の遺伝病を治すこともできるが.実際には.安全で効果的な遺伝子治療を開発することは非常に難しい。 視神経が損傷を受けると.微小環境が変化し.視神経を保護するためにいくつかの成分が変化する。例えば.CNTF.BDNF.NT1/4/5などがあり.これらは視神経損傷後の網膜神経節細胞の生存を高めるサイトカインである。 これらのサイトカインを通常の薬物投与と同じ方法で眼球に注入しても.その効果は非常に短命である。そこで科学者たちは.遺伝子治療を使ってこれらのサイトカインをウイルスやその他の非ウイルス性ベクターに搭載し.眼球に導入することで.長期間安定した保護効果を発揮させようとしている。 また.神経の成長を阻害する遺伝子の一部は.遺伝子発現阻害法を用いてその役割を弱め.間接的に神経損傷の修復を促進させることで.この治療法は視神経損傷を治療するだけでなく.さまざまな網膜変性患者に利益をもたらすことができる。 非ウイルス性ベクターによるトランスフェクションの有効性と特異性は理想的ではなく.硝子体もこれらの高分子の細胞内拡散に影響を与える。一方.ウイルス性ベクターは導入特異性に問題があり.網膜神経節細胞のトランスフェクション率は大きく異なる！ さらに.免疫反応.毒性.硝子体注射による避けられない損傷など.解決すべき問題が山積している。 したがって.遺伝子治療の臨床応用には.さらに踏み込んだ研究が必要である。