近年.悪性神経膠芽腫の分子遺伝学的解明が進み.特定の細胞内シグナル伝達経路や関連遺伝子が悪性神経膠芽腫の発症・進展に重要な役割を果たすことが明らかになり.神経腫瘍医は悪性神経膠芽腫の有効な治療法として分子標的治療という新しい選択肢を持つに至っています。 悪性腫瘍で異常に発現している遺伝子やそのタンパク質産物を標的とした標的療法は.がん治療の新たなアプローチや手段を切り開いています。 例えば.肺がんでは.43％～89％の患者さんに血管内皮増殖因子受容体（EGFR）の過剰発現が認められます。 肺がんにおけるEGFRの分子標的治療薬には.細胞内のチロシンキナーゼに結合して阻害するチロシンキナーゼ阻害剤（TKI）と.EGFRの細胞外結合領域に結合し.リガンドを阻害する合成モノクローナル抗体（MAb）が存在しますが.このうちTKIと合成モノクローナル抗体による治療法は.EGFRの細胞外結合領域へのリガンド阻害が主体です。 もう一つは.EGFRの細胞外領域に結合する合成モノクローナル抗体（MAb）で.これによりリガンドのEGFRへの結合と活性化を阻害するものです。 このように.細胞外の遮断あるいは細胞内のEGFRの阻害のいずれかが.がん細胞のシグナル伝達系に影響を与え.その結果.がん細胞の増殖.分裂.攻撃的な増殖を抑制することができます。 肺がんにおけるEGFRを標的とした上記2つの薬剤は.肺がん患者の生存期間と臨床症状の質を大幅に改善することができます。 現在.悪性神経膠腫の分子標的薬は.まだ前臨床試験の段階です。 しかし.長年の研究により.がん原遺伝子（EGF.PDGFとその受容体）と腫瘍抑制遺伝子（pl6INK4a.pl4ARF.PTEN.RB1.TP53など）が悪性神経膠芽腫の発生と進行に深く関わっていることが確認されています。 さらに.1P.10p.10q.19q.22qの一般的なヘテロ接合性欠失も.悪性神経膠芽腫の遺伝子発現に影響を及ぼすという。 これらの知見は.悪性神経膠芽腫の分子標的治療のターゲットとなるものです。