I. 年齢別のISSの治療法は？
3歳以上で骨端が閉じておらず.小人症の診断基準を満たした患者さんは.身体的副作用の有無など.治療に適さない要因を除外するために詳しく検査した後.まずIGF-1生成検査を行うことが推奨されます。その後.GH 励起試験の GH ピークが高すぎる.あるいは GH ピークと IGF-1 値が比例しない.GH は高いが IGF-1 は低い.といった場合には.すべての ISS 型の GH 受容体異常を除外するために.成長ホルモンの投与を推奨することがある。
また.遺伝的身長が最適でない子供には.成長の可能性を最大限に引き出し.遺伝的目標身長の上限（すなわち.遺伝的目標身長＋6CM）に達するように.成長ホルモンの適用が親に勧められることがあります。また.思春期が遅れている可能性のある子どもには.まず成長ホルモンを使用して.子どもの身長が同年齢・同性の平均値に達するようにしてから.性的発達と身長の変化を観察し.治療の最適な時期を逃さないようにすることが推奨されます。
思春期前のISSはキャッチアップ成長をさせ.発育が始まったISSはGnRHaを併用し.思春期後半のISSは高用量で治療し.最後の成長疾走をさせて生涯身長アップを目指します。幼少期からの成長が悪いと.GH成長剤を使う効果もほとんどなくなってしまいます。
次に.小人症を治療しないことによる子供への影響ですが。
小人症の診断がつくということは.病的であるということであり.治療をしないでいることは適切ではありません。もし.子供が治療を受けなかった場合.現在の成長曲線から.子供の成人身長は○○cmとなります。お子さんのこの身長はどうでしょうか？治療しない場合.成人身長が低すぎると.将来の就学・就職・結婚などに大きな影響を及ぼします。また.長期にわたる低身長は心理的な変化も大きく.自尊心の低下や人格形成の異常などを引き起こす可能性があります。それまでに後悔したり.子供が身長を受け入れてくれなかったりすると.その時はもう後戻りできないので.二度とできないのです。
3.小人症の治療経過を正しく把握するためには？
小人症の診断基準に達した人の場合.同世代の平均身長との差が10cm以上あるのが一般的です。具体的な治療時期は.主にお子さんの後進性の程度や成長ホルモンに対する感受性によって決まります。特殊なケースでは.少なくとも1年以上でないと.時間が短すぎて実質的な意味がなく.短い治療期間よりも長い治療期間の方が良いとされています。
もし.3〜6ヶ月しか治療しないのであれば.そのお金を子供の教育に投資した方がよいでしょう。何事も一定の目標を達成することが必要であり.同年齢の子供の平均身長に追いついてから.少しやめて.その後また治療する可能性を考えた方がよいでしょう。より正常な身長を維持することで.小人症による心理的な悪影響を軽減することができるのです。
4.成長ホルモンの治療を受けた患者さんは.いつ経過観察を受けるべきでしょうか？見直しが必要な項目は何ですか？なぜフォローアップが必要なのでしょうか？
患者さんの年齢によって異なります。一般的には.最初の1ヶ月は.親の注射方法が正しいか.子供が耐えられるか.薬剤の抽出が正しいか.爪の機能やIGF-1などの特定の臨床検査を行い.薬剤のコンプライアンスや初期の副作用を見るためのフォローアップ受診とすべきと言われています。フィールドは.レビューに一般的に3ヶ月.親の信頼が高い場合.すぐに意見を持っていることになります。レビュー項目。
1.身長と体重（子供の成長に応じて）。
2.IGF-1.IGF-BP3.IGF-BP3は非常に有益ではありませんが.2つの比率は（GH.安全性への応答）意味があります。
3.そしてフリーT4（甲状腺の機能を見るため）。
4. 骨年齢は半年に1回測定します。毎回項目が同じとは限らないので.フォローアップの予約の際に前回の検査結果を持参してください。フォローアップの目的は2つあり.1つは背が伸びたかどうか.つまり薬がお子さんに効いているかどうかを医師が知りたいからです。お子さんの体重が徐々に増えてきているので.薬の量を調整する必要があります。以前の用量のままでは.効果がよくありません。
第二に安全かどうかを監視することです.私たちは子供が安全に背を伸ばして欲しい.これが最も重要なことです。経過観察はあまり複雑ではなく.通常3ヶ月に1回.冬と夏に1回ずつ来ていただき.各学期に1日ずつ選んで経過観察にきていただきます。
V. 投薬後の患者さんの効果判定はどうなっていますか？
長年の経験から.年齢.骨年齢.発達度.栄養状態.家族の遺伝的身長の違いなどが影響するため.子供によって効き目が違ってくるのです。治療効果を焦らないでください。成長ホルモンは万能薬ですが.治療効果は3ヶ月の観察・検査で初めて分かります。3ヶ月は最短の観察コースで.6ヶ月ごとに骨年齢を見直し.治療前後の成人身長予測を比較し.現在の身長と同年齢の子供の身長との差の大きさを評価することができるのです。
12歳以前の健常児の平均成長速度は年間5〜7cmです。GH適用時の伸びと季節との間に有意な関係はなく.春が夏より効果が良いということはない。
VI. 成長ホルモン治療の安全性についてどう思われますか？
1. 成長ホルモンは.まずその使用の歴史から見て.非常に安全な薬です。外国では50年代.60年代と早くから使われ始めていますが.わが国では85年以降に使われるようになりました。早く使うにしろ遅く使うにしろ.私たちはその副作用を非常に気にしています。海外の臨床試験や国内の臨床応用から.全体として非常に安全で.今のところ重篤な副作用は報告されていません。
2.私たちの体自体も成長ホルモンを分泌し.このホルモンの主な役割は.私たちの体の成長と代謝を促進することである。成長ホルモンの不足が時間内に補充されていない場合は.多くの危険は.不足を引き起こすだけでなく.骨粗しょう症.筋肉や生殖腺の異形成.簡単に老化.高血中脂質.心血管疾患や代謝異常の原因となります。
3.さらに.ある言葉を簡単に説明すると.いわゆる「遺伝子組み換え技術」は.製造したものを自分の体のものと同じにすることです。例えば.遺伝子組換え成長ホルモンは.構造も作用原理も.私たちの通常のヒト成長ホルモンと同じです。したがって.大きな副作用はないだろう。
4.腫瘍の問題ですが.組織や臓器の成長を促すホルモンとして.成長ホルモンには腫瘍を刺激する作用がありますが.腫瘍ができることはないと考えておいた方がよいでしょう。他の病気（主に腫瘍）がなければ.成長ホルモンで自然に背が伸びていくので.腫瘍ができることはありません。しかし.その子の体に腫瘍がある場合は.薬を飲んでいる間に腫瘍が大きくなってしまいます。そのため.薬を使う前にたくさんの検査をすることになります。
5. 成長ホルモンを適用する前に.次の関連要因を理解しておく必要があります。
a. 腫瘍傾向.特に胃腸腫瘍の家系であるかどうか。
b. 家族に糖尿病があるかどうか.もしあるならば.子供はブドウ糖負荷試験を受けるべきである。
c. 染色体異常があるかどうか.ある場合は慎重な投薬が必要である。
d. 血液学的異常がなく.頭蓋放射線被曝の既往がないこと。
e. 活動性肝炎の既往があるかどうか.もしあれば.肝機能.C型肝炎.E型肝炎.B型肝炎のシリーズをチェックする必要があります。
f. 腫瘍の既往があるかどうか。
g. グルココルチコイドやシクロホスファミドなどのGH拮抗薬を使用しているかどうか。