サラセミアとは?

  サラセミアは.サラブレッドとも呼ばれ.単発性の遺伝性溶血性血液疾患であり.世界的に有病率が高く.リスクも高く.治癒が困難な疾患である。 中国は.広東省.広西チワン族自治区.海南省だけでも2000万人以上がサラセミアの遺伝子を持っていると言われるほど.サラセミアが多い国です。 パートナー同士がαまたはβサラセミアの遺伝子変異を持つ場合.その子孫は25%の確率で重または中程度のαまたはβサラセミアを発症するとされています。 重症貧血の子どもは周産期や幼児期に死亡し.中等症の子どもは労働力を失うなど.家庭や社会に大きな負担をかけ.国民の質に深刻な影響を及ぼしています。 南部を含め.中等度・重度のサラセミア児の出産は.世界的に公衆衛生上の問題として認識されています。 毎年大量に生まれるサラセミアにどう対処し.この集団の生存の質を向上させるかは.世界の医学の未解決問題の一つである。  サラセミアは.11番染色体および16番染色体上のパールタンパク質の合成を制御する遺伝子の変異または欠失が病因となり.効果のない赤血球が大量に作られ.やがて溶血性貧血となり.その後心臓や脾臓などの重要臓器の働きに影響を及ぼす。  第二に.国内外のサラセミア治療は.現在でも輸血と除鉄を併用した治療が主体となっています。 しかし.βサラセミア患者には大量の溶血が起こり.脾臓が巨大化して機能亢進し.貧血や他の血球障害を悪化させるため.この治療法はせいぜい10年程度しか続かないのです。 アルキル化剤(ヒドロキシウレア.5-アザシチジンなど).酪酸及びその誘導体.マリランなどの薬剤によるジオジストロフィー治療の試みが国内外で行われているが.副作用が極めて強いため.臨床での使用は限定的である。  再度.遺伝子治療と同様に骨髄幹細胞移植について言及すると.サラセミア患者に対する治療の最も有望な方向性ではあるものの.マッチングや骨髄源の制限.実施に伴うリスク.高コスト.相同組み換え率が非常に低いなど多くの問題があるため.臨床的に普及することは難しく.孤立した症例に限定されています。 そのため.ジオジストロフィーの治療は.現在も国際的に未解決の課題となっています。 したがって.火で燻したよもぎをサラセミア治療に頼ろうとするのは得策ではありません。  中国伝統医学院広安門病院の呉志奎教授率いる研究グループは.国家重点基礎研究計画(「973」)とその他の国家助成プロジェクトに依拠し.「腎は精を集めて髄を作り.髄は血を作る」という理論および臨床実践に基づき.「腎臓は精を集めて髄を作り.髄は血を作る」ことを明らかにしました。 グループは.「腎は精を蓄えて骨髄を作り.骨髄は血を作る」という理論と臨床実践に基づき.病気の原因.漢方的症状.遺伝子変異を体系的に分析し.「腎は骨髄を作り.骨髄は血を作る」という理論が.漢方におけるサラセミア治療の理論的根拠であると初めて提唱しました。 先天性素質不足.腎・骨髄不足.精・血の生成源不足」が漢方医学における病気の中核的なメカニズムであると提唱しているのです。  当グループは.国内外の地貧の治療に関する個別症例の臨床報告と比較し.地貧の治療における腎を補い骨髄に効く方法の臨床標準化研究において.高蔓延地域の大規模サンプルで良好な効果を達成しました。 近年.国際的な要件に従って登録され.国際的に認められた診断基準および有効性基準.ならびに第三者によるコード化ブラインドおよび第三者による統計処理によって評価された無作為化単盲検プラセボ並行管理臨床観察.および無作為化二重盲検プラセボ並行管理臨床試験によって.サラセミア治療におけるYi Marrow and Blood Granulesの臨床有効性は.再現可能で良好な有効性が達成されています サラセミア治療におけるイメロウ血粒の臨床効果は.第三者によるコーディングと第三者による統計処理で評価され.再現性のある良好な効果を得ることができました。  さらに注目すべきは.Yimelopoietinによるサラセミア治療は.治療期間中により良い臨床効果が得られるだけでなく.薬剤を中止した後も約4カ月間その効果が持続すること.Yimelopoietinは輸血量の多いサラセミア患者の輸血後のヘモグロビン減少を遅らせ.輸血間隔を延長させ.それにより輸血量を減らし.体内での鉄の蓄積を間接的に抑え.鉄除去薬剤の使用を削減できることから.サラセミア治療の臨床上.実用上の意義を持っている点です。 このことは.サラセミアの臨床管理にとって実際的な意味を持つ。  また.現代の研究手法により.サラセミア治療において腎臓を強化し.骨髄に恩恵を与える分子生物学的メカニズムがさらに解明されています。 漢方医学の理論と現代の科学技術を融合し.地腎症の治療において腎を補い骨髄に恩恵を与える分子メカニズムを.遺伝子.タンパク質.細胞の多段階から.神経内分泌免疫サイクルの多面的な観点から研究しています。 “その代わり.真珠タンパク鎖の比率を修正しバランスをとる.機能性遺伝子の発現を調節する.赤血球の封入体を減らす.造血微小環境を改善する.内在性幹細胞を活性化する.骨髄造血幹/前駆細胞の増殖と分化を促進する.DNAメチル化修飾に影響を与える。  動物実験と細胞実験の両方で.易燃性顆粒がガンマヘモグロビン遺伝子を再活性化し.胎児ヘモグロビンの発現を再開させることが判明しました。これはβサラセミア症の臨床治療に非常に有意義であるだけでなく.漢方化合物からの新薬探索に役立つと思われます。 この研究成果により.漢方薬によるサラセミア治療全般が新たな段階に入り.「腎精」の現代的な生物学的基盤が一部解明されたのです。  有病率の高い地域で25年間使用され.13県と海外で1万人以上の患者さんに使用されています。 広西チワン族自治区人民病院.右河医科大学付属病院.百色市人民病院.人民解放軍303病院などで応用され.明らかな社会的利益を得て.地域間移動を達成した。 グループの中心メンバーである張新華は.広西省サラセミア予防管理計画の技術顧問およびサラセミア技術専門家に任命され.サラセミア検診・診断技術およびサラセミア出生前診断技術のトレーニングコースで31回の講義に参加しました。 張新華が率いるサラセミア専門センターチームは毎年.高発生地域の出産可能年齢のカップルを対象に定期的にサラセミア検査を行い.草の根レベルのサラセミア予防に関する講義を何度も行い.サラセミア児童のケア活動を組織しています。  中国科学院院士である復旦大学のShen Ziyin教授は.「βサラセミアに対する漢方薬の功績は.遺伝子構造を変えることなく.遺伝子発現や遺伝子産物機能を修正・調節し.副作用や後遺症なく.単一遺伝子遺伝病に対して大きな効果が得られる薬を世界で初めて使用したことに意味がある」とコメントしている。 学術院・上海薬学研究所の陳開賢教授は.”この研究は.中医学の難病治療における有力な優位プロジェクトであり.中医学の特徴を生かした独自のイノベーションであり.すでに広範な社会的利益と影響を生み出している “と指摘した。  これまでの成果をもとに.中医学理論の指導のもとで綿密な研究を行い.国際的な協力と交流を強化し.引き続き中医学の有効性をサラセミア治療に生かし.中医学の役割を遠隔地の山間部にも伝えていきたいと考えています。