神経幹細胞が真に効果を発揮するためには.標的部位への到着（移動）.生存.指向性増殖.シナプス結合の確立から効果的なシナプス結合の確立（機能）までのいくつかの段階を経なければならない。 現状では.それぞれの段階でかなりの困難があると言え.動物実験では一定の成果を上げているものもありますが.ヒトでは全く同じというわけではありません。 1.胚性幹細胞や神経幹細胞はin vitro培養で神経細胞に分化させることができるが.機能性神経細胞への分化率は20～30％程度と高くなく.また人工的に分化させるごとにある程度のばらつきがあり.完全に均質な出力細胞にはならない。 2.現在の神経幹細胞の生産量は1010/L程度.1回の使用量が5mlと少なく生体内でコントロールができない。 特定の部位で運動機能を持つ神経細胞になるために移動する必要があることは言うまでもないが.無秩序な環境で神経細胞に変化できる神経細胞の数は未知数である。 2.特定の神経細胞のシナプスは.特定の「標的」組織の特定の細胞にのみ成長し.接続する。実験室の最適な条件下でも.成長速度は1日1mmを超えないため.神経細胞と「標的細胞」が接続を形成できるまでに長い時間がかかる可能性がある。 つまり.神経細胞と「標的細胞」の結合が形成されるには非常に長い時間がかかる可能性があり.さらに重要なことは.神経細胞の結合に方向性があるという課題がまだ解決されていないだけなのです。 3.これまでの移植試験.さらには臨床試験で認められた有効性は.説得力のある実験的根拠や物質的基盤を提供するものではありませんでした。 一方で.これまで行われてきた臨床試験の多くは.厳密な対照試験を行ったものではなく.細胞移植療法の信頼性を直接的に証明するような長期的な有効性を見出したものでもない。 4.幹細胞の腫瘍原性の有無は.国際的なコンセンサスであり.研究の焦点である。 一方.北京大学幹細胞センターでは.比較的成熟度の高い神経幹細胞は.移植後も同様に腫瘍化することが確認されている。 玄武病院の研究により.胚性幹細胞から分化させた細胞は.移植後に高い腫瘍原性を示しながら.有効であることが明らかになりました。 理論的には.分裂・増殖する能力を持った細胞を動物に移植する限り.腫瘍を形成する可能性がある。 少数の細胞移植は腫瘍を成長させないが.治療効果がある可能性があるのでしょうか？ 何回移植するのが適切かについては.統一された理解はありません。 腫瘍を直接作り出す細胞は何ですか？ これらの細胞にはどのような特徴があるのでしょうか？ 幹細胞の過剰な増殖を抑制しつつ.分化能を確保するにはどうすればよいのか？ このような疑問も含め.科学者による深い考察が待たれるところです。 したがって.大動物（サル）を使った綿密な前臨床試験があってこそ.幹細胞技術が広く臨床応用される新時代を迎えることができるのです。 5.シナプス結合の確立と.効果的なシナプス結合（機能する）の生成には.まだ長い道のりがあります。 神経幹細胞が損傷した神経組織にいくつかのシナプス結合を送ることが実験室で判明しているが.これらのシナプス結合が有意義な機能を担わなければ.結果はまだ不明である。 これは.現在の神経幹細胞移植の臨床研究において.長期的な有効性が一般的に観察されていないことの帰結である。 6.神経幹細胞移植の臨床試験では.短期的な有効性にも疑問がある。 例えば.脳性まひの患者さんに神経幹細胞を移植すると.患者さんの痙性が改善されるという研究結果もあります。 この痙性緩和の根拠は一体何なのでしょうか？ その実験的根拠は？ 患者さんの痙性はどの程度改善されるのでしょうか？ ランダム化比較盲検試験に耐えうる結果か？ 患者の心理状態が患者の痙性に影響を与えることもあることが分かっており ……7.長期的な転帰の観察が不十分である。 結論として.神経幹細胞移植は.臨床の場ではまだ非常に未熟な治療法である。 その臨床応用の主な目的は.技術の実現可能性の検討と効果の観察であり.厳格な患者選別.科学的な研究手法.研究を重視し.技術力の高い研究機関（臨床との併用）で実施することが適当であると考えられる。 そのためには.保健当局による監督・管理の強化と技術的なアクセスシステムが必要です。 現在.一部の病院では幹細胞移植を「仕掛け」として.その治療効果を誇張し.さらには有料プログラムとして展開していることに.患者さんは注意を喚起する必要があります。