1.造血幹細胞移植：1980年代に誕生したムコ多糖類貯蔵障害に特化した治療法です。 造血幹細胞移植の最大の欠点は.死亡率が高いことであり.おそらく70％程度であろう。 現在のコンセンサスでは.重症のI型患者さんでは.2歳までに移植を行えば.病気の自然経過を変え.身長の伸びを促進し.多臓器貯蔵症状.特に神経系を改善できるが.すでに発症している心臓弁膜症は改善できないとされています。 骨髄移植はVI型患者にも有効ですが.時間の経過とともに造血幹細胞が徐々に排除されることがあります。 以前は.造血幹細胞移植はII型の神経病変には効果がないと考えられていましたが.最近の日本のデータでは.3歳以前の骨髄移植はまだ有効であると考えられています。 2.酵素補充療法：これもムコ多糖類貯蔵障害の特異的な治療法で.点滴で投与されます。 患者さんが不足している酵素を生物工学的に入手する方法です。 酵素補充療法の利点は.安全であることです。 現在.I型.II型.VI型に対する酵素補充療法があります。 IVA型用の酵素は現在.臨床試験中である。 VI型とI型の軽症例には.酵素補充療法が望ましいとされています。 また.重症の患者さんでは.造血幹細胞移植の周術期に酵素補充療法を実施する必要があります。 酵素補充療法は非常に高価である。 3.対症療法的な支持療法：例えば.リハビリテーション.心臓弁置換.ヘルニア修復.人工内耳.角膜移植など.患者のQOLを向上させるための治療が挙げられる。