ムコ多糖類貯蔵症3型の治療における大豆イソフラボンの使用の歴史 1.大豆イソフラボンは.細胞レベルおよび動物モデルで細胞内ムコ多糖類レベルを低下させることが初めて発見された 2.臨床的には.低用量（5～15 mg/kg/日）が.一部の患者において髪色および知的・言語発達の著しい進歩により有効であることが初めて判明した 3. 4.精製大豆イソフラボンの高用量（150mg/kg/日）は.小児に対して安全であることがわかった。5.一部の症状の改善が見られないことから.ムコ多糖症3型の治療薬として高用量（150mg/kg/日）が提案された。6. 現在英国で本剤の第3相二重盲検プラセボ対照試験が行われているが.もしその結果.有効性が認められればムコ多糖症3型に対する登録に至るであろう。 その結果.有効性が証明されれば.ムコ多糖類貯蔵症3型の治療薬として登録される可能性があります。