これまでの研究で.ホスファチジルイノシトール3-キナーゼ（PI3K）経路がNSCLCにおける腫瘍の増殖と薬剤耐性を促進することが明らかにされています。 ベルギー人著者Johanらは.PI3K経路が活性化した再発NSCLC患者に対する汎PI3K阻害剤buparlisib（BKM120）の安全性と有効性を検討する2段階オープンフェーズII BASALT-1（NCT01820325） 試験について報告しました。 (Journal of Thoracic Oncology, 2015, 10(9):1319C1327） 本試験では.転移性PI3K経路活性化再発NSCLC患者（扁平上皮対非扁平上皮）を対象に第1相試験：両群とも12週間を基準にブパルリシブ（100?mg/日）単剤投与を行い.その効果を検証した。 50%未満になるまで.PFS率に基づく無益性解析を別途実施した。 バイオマーカーは.保存組織サンプルと循環腫瘍DNAを使用して分析されました。 本試験では.1242名の患者さんを事前にスクリーニングし.そのうち13.5％の患者さんにPI3K経路の活性化が認められました。 2014年6月5日現在.2つの患者群（30 vs 33）が第1相治療を完了し.12週間PFS率はそれぞれ23.3％（95％CI 9.9C42.3）.20.0％（95％CI 7.7C38.6）となり.第2相治療は未実施でありました。 循環腫瘍DNAにおけるPI3K経路の変異と.原発巣生検に比べた転移巣における変異の一致率が高いこと。 本試験では.治療対象患者をスクリーニングするためにPI3K遺伝子を事前に検査したにもかかわらず.BASALT-1試験の第1相試験は主要目的を達成できていないと結論づけています。 PI3K阻害剤と他の薬剤との併用は.単独療法よりも効果的な場合があります。