要旨】小児の特発性肺鉄書過形成（IPH）の診断と治療はまだ十分とはいえない。この臨床研究の目的は.IPHの診断をまとめ.IPHに対する用量個別化メルカプトプリン（6MP）療法の長期有効性を評価することである。 方法 IPHの診断は.入院患者の診察と1年以上の経過観察により.他の疾患を除外して確定した。 急性期にはプレドニゾンを2mg/(kg.d)経口投与し.4週で漸減し.同時に6MPを60mg/(m2.d)経口投与開始し.3年間維持療法を行った。 合計15人の小児が診断され.解析に組み入れられたが.診断時の年齢は2歳から13歳（中央値7歳）であった。 ほとんどの小児は非典型的な症状発現のため診断が遅れ.遅れは0〜108ヵ月（中央値8ヵ月）であった。 すべての症例は治療により治癒し.ホルモン剤からの離脱に成功した。 2.5〜9.5年（中央値6年）の追跡調査において.6MP維持療法中に相対的低白血球血症（3×109/L〜6×109/L）が再発した患者は8例中1例のみであったのに対し.他の7例中5例は再発した（p<0.05）。 後者の5例の再発のうち4例は.白血球を減少させるために6MPの投与量を上方調整した後も再発しなかった。 結論 診断の遅れは依然として顕著な問題である。 このグループのIPH患児のほとんどは6MP維持療法によく耐え.長期寛解を達成した。このことは.ホルモン療法への長期依存と.その結果生じる成長と発育への長期的な悪影響を避けることが可能であることを示唆している。6MP代謝は個人差が大きく.用量の個別化により.症例によっては過少治療や過剰治療を避けることができ.予後の改善に役立つ可能性がある。また.白血球数は単純で有用な指標となりうる。