中国で初めて「リンパ腫」の治療に成功した受益者であるという個人的な暴露話もあった。 この朗報には.皆から歓声が上がった。 多くのがん患者さんやそのご家族が.「本当にそんな “がんと闘う妙薬 “があるのか？ 注射1本で本当にがんが治るのか？ 実は.これはメディアの誇大広告に過ぎないのです。 ここでは.この謎に包まれた「抗がん剤の奇跡の薬」の真相を探ってみましょう。 2012年4月.世界で初めてCAR-T免疫療法を受けた急性リンパ性白血病の子ども.7歳のエミリーは.9年間がんに侵されることなく生き延びている。 一発120万円の「抗がん剤の妙薬」は.実は妙薬ではない いわゆる妙薬とは.病気を治すことができる薬のことだが.この一発120万円の「抗がん剤の妙薬」には.明らかにそれができない。 正確には.薬ではなく.CAR-T療法.つまりキメラ抗原受容体T細胞療法とも呼ばれる個別化細胞免疫療法である。 つまり.まず患者さんから免疫T細胞を取り出し.そのT細胞が体内の腫瘍細胞を効率よく識別できるように.高精度のナビゲーターを搭載したミサイルのように.がん細胞を特異的に認識する腫瘍キメラ抗原受容体を搭載した遺伝子工学的なT細胞にする。 このCAR-T細胞を実験室で大量に培養し.拡大した「強化型」免疫T細胞を患者さんに再注入します。 対応する抗原を発現している腫瘍細胞に出会うと.活性化されて再増殖し.免疫殺傷メカニズムによってがん細胞を殺傷し.腫瘍の治癒または寛解を達成することができます。 CAR-T細胞療法は強力な効能を持つが.適応症が限定されている。 現在.白血病.リンパ腫.多発性骨髄腫などの血液疾患において.2次治療以上の全身療法後の再発難治性の患者さんに適応されています。 一般的に.一次治療の患者さんの60～70％は標準的な一次治療法で治癒可能であり.薬剤の大部分は健康保険が適用され.経済的負担も控えめであることから.すべてのリンパ腫患者さんが最初にCAR-T療法を行う必要はありません。 一次治療とは.最も最適で費用対効果の高い決定的な治療法を指し.二次治療とは.一次治療に失敗した後に行われる治療法を指し.二次治療でも失敗した場合は三次治療となる。 通常.すべての抗腫瘍薬（または治療技術）は.バックラインからフロントラインに押し上げられます。つまり.3次治療がうまくいけば.2次治療に.さらに1次治療に押し上げられます。 現時点では.CAR-Tはサルベージ療法（3次治療以上）のベストオプションに過ぎず.2次治療へのプッシュ.そして1次治療へのプッシュを確認するためには.多くの臨床試験とエビデンスに基づく医学的根拠が必要です。 また.リンパ腫のすべての患者さんがCAR-T療法に適しているわけではなく.例えば腫瘤が大きく腫瘍崩壊症候群になりやすい患者さんや.CAR-T療法のリスクも高い脳内腫瘍の患者さんなどがあります。 CAR-T療法は.初期の基礎研究開発から臨床応用まで20年以上の歴史があり.最初に臨床試験で有効性が示された2011年から.海外初のCAR-T細胞製品が販売承認された2017年まで.これまでの新技術と比較して非常に速いスピードで発展してきましたが.新しい方向性と新しい始まりを提供すると言われていますが.同時に解決すべき問題も多く抱えています。 例えば.肺がん.肝臓がん.胃がん.腸がんなどの固形がんは.まだ実験段階であり.大きなブレークスルーには至っていない。 これは主に.ターゲット選択の難しさと.CAR-T細胞が固形腫瘍の組織に入り込むことが比較的困難で.たとえ入ったとしても.他の免疫抑制分子や細胞に阻まれやすく.機能しないことなどに起因しています。 また.CAR-T療法を受けたすべての患者さんのがんが完全に治癒するわけではなく.治療寛解後も再発のリスクがある患者さんがかなりの割合で存在します。 臨床的には.CAR-T療法後の患者さんの層別管理.その後の橋渡し療法や維持療法の選択も特に重要です。 3.1回の注射でがん細胞が消えるという主張は厳密ではない CAR-T治療を受けた2ヵ月後にPET-CTを受けたところ.患者さんの体内にがん細胞はないことが判明しました。 PET-CTは画像診断と機能検査を組み合わせたもので.腫瘍の大きさも代謝の有無も見ることができますが.顕微鏡でしか見ることのできないがん細胞は見えません。 技術の進歩により.近年ではリキッドバイオプシーでも循環腫瘍細胞を見つけることが可能になっています。 多くの場合.腫瘍治療の後には画像による効果判定が行われ.腫瘍の大きさによって完全寛解.部分寛解.病勢安定.病勢進行と分類される。 画像診断の結果が完全寛解で.患者さんの体に一時的に腫瘍の症状がなくなり.検査で腫瘍細胞が見つからなかったとしても.まだ完治したとは言い切れず.さらに長期間の経過観察が必要です。 3～6ヵ月に一度はやはり再撮影を行い.その後は5年.あるいはそれ以上の長期経過観察が必要となります。 そして.時間が経過するにつれて.腫瘍の再発の可能性はさらに低くなっていきます。 それでも腫瘍の徴候が検出されなければ.将来的に治癒を達成できる可能性は確率的に高くなります。 CAR-T療法は数え切れないほどの患者さんに希望をもたらしましたが.奇跡の薬ではなく.厳格な管理が必要な適応症とは別に.毒性のある副作用にも警戒が必要です。 神経毒性.腫瘍崩壊症候群など サイトカインストームと神経毒性が最も問題です。サイトカインストームは.しばしば高熱.低血圧.ショックとして現れますが.その発生率は60％～70％を超え.より深刻なサイトカインストームの発生率は約20％～30％と言われています。 通常.制御のためにグルココルチコイド.IL-6抗体および他の薬剤を必要とする。 神経毒性は.主に脳浮腫.頭蓋内圧亢進.てんかん.意識変容などが現れるが.その発生機序は未だ不明であり.海外ではCAR-Tによる神経毒性が原因で亡くなる患者さんが時折報告されており.大多数の患者さんは是非を判断する必要がある。 以上.個別化から適応範囲.副作用まで.CAR-T療法は誰にとっても「抗がん剤の妙薬」となるものではありません。 患者さんは.CAR-T療法にただ従うのではなく.ご自身の状態を総合的に判断した上で.治療の可否を判断する必要があります。 結局のところ.すべての病気を治す「奇跡の薬」は存在せず.より自分に合ったものを探すのがよいのです。