CAR-T療法の原理は、遺伝子工学技術によって患者の体内から分離されたT細胞を改変し、体内の腫瘍細胞を特異的に識別できるようにすることである。
CAR-Tとは「キメラ抗原受容体T細胞」のことで、CAR-T療法は細胞療法に属し、主に腫瘍の治療に用いられる新しい免疫療法である。CAR-Tの原理は、腫瘍患者の末梢血細胞からT細胞を分離・精製し、ウイルスを用いて、腫瘍細胞を特異的に識別してT細胞を活性化できるキメラ抗原受容体（CAR）を遺伝子工学技術によって改変し、体内の腫瘍細胞を特異的に識別できるようにすることである。 腫瘍細胞を特異的に認識し、T細胞を活性化できるキメラ抗原受容体（CAR）を、ウイルスを介してT細胞に導入する。
トランスフェクションに成功したT細胞は、スクリーニングされ、「標的兵器」を作るために拡大され、最終的に改変されたT細胞が患者の体内に注入され、正常な免疫の役割を果たし、腫瘍細胞を死滅させる。
現在、ほとんどのCAR-T療法はまだ臨床試験の段階にあり、サイトカイン放出症候群、神経毒性、アレルギー反応などの重篤な副作用がある。