遺伝子編集療法は、ゲノム配列の精密な改変により、遺伝性疾患や腫瘍性疾患を治療する効果が期待される。
遺伝子編集とは、生物の特性や形質の変化を達成するために、ゲノムのセグメントや特定の塩基を削除、挿入、置換することによって、生物のゲノムの特定の遺伝子座を正確に改変することであり、現在では生物学的研究に広く用いられている。
遺伝子編集療法は、病気の治療に新しい精密な治療法を提供する。
例えば、遺伝子編集は遺伝性疾患の治療、疾患関連遺伝子のスクリーニングと検出、腫瘍治療、動植物の形質転換、病原微生物の予防などに大きな可能性を秘めており、疾患の根本原因から対処できる可能性を秘めている。