MDSには.5-アザシチジンヌクレオシド.デシタビン.レナリドミドの3剤が有効であることが示されており.さらに数剤が臨床試験中である。 臨床試験では.5-アザシチジンヌクレオシド投与群の2年生存率は.従来治療群よりも良好でした（50.8 vs 26.2）。 Decitabineは.生存率の改善効果は低かったが.症状を有意に改善した。 レナリドマイドは5q-症候群の治療に有効で.2年以上効果が持続するものもあります。 現在.臨床試験中の新薬は.5-アザシチジンヌクレオシドとデシタビンが効かない高リスク患者の治療に使用されているリゴサチブで.年内に第Ⅲ相臨床報告が予定されています。 2つ目の治療法として.デシタビンとボリノスタットの併用療法が検討されています。