慢性骨髄性白血病(CML)の第一選択治療は、従来の治療(ヒドロキシ尿素、インターフェロン、同種骨髄移植)から標的治療へと包括的に移行し、特にチロシンキナーゼ阻害剤(TKI)の導入は患者の予後を破壊的に改善し、CMLは不治の病から治療可能で管理可能な慢性疾患となった。 良好なアドヒアランスとBCR-ABL値のモニタリングが、患者の最適な転帰に役立っています。 TKIは特異的な分子標的薬で、ABLキナーゼのATP結合部位をブロックし、チロシン残基のリン酸化を阻害し、BCR-ABL陽性白血病細胞は増殖できなくなり、主要な分子生物学的寛解と完全な細胞遺伝学的寛解を達成する。 CMLの診断と治療では、ごく一部の患者に進行のリスクが残っており、同種骨髄移植が必要となる。 早期診断・早期治療のために早期の受診が推奨される。