骨髄異形成症候群治療の新薬はレナリドミドである。 レナリドマイドは抗腫瘍細胞増殖免疫調節薬であり、骨髄異形成症候群治療のための抗腫瘍標的薬であり、骨髄異形成症候群患者に有効である。 新薬の単剤または併用療法が今後の主な研究方向であり、骨髄異形成症候群患者に対する個別化レジメンは遺伝子検査によって提供されるであろう。 副作用は発疹、下痢などであり、禁忌は重篤な肝障害、腎障害、本剤に対する過敏症である。 骨髄異形成症候群は血液系の悪性疾患であり、現在治療に使用されている薬剤には、新規脱メチル化薬（アザシチジン）、免疫チェックポイント阻害薬（ビナクラット）、FLT3遺伝子変異治療薬（ソラフェニブ）などがある。 骨髄異形成症候群に対する様々な新しい標的治療薬や免疫療法薬は、患者に新たな治療選択肢を提供するが、新薬にはより多くの臨床試験が必要であり、患者はまず医師のアドバイスと自身の状況に応じて治療薬を選択し、薬物療法は医師の指導の下で行うものであり、やみくもに使用すべきではない。