骨髄異形成症候群の治療に同種造血幹細胞移植を用いると、同胞ドナーからの骨髄移植と化学療法を受けた小児では60％、60歳未満の患者では30％から50％の治癒率が得られる1。 1.骨髄異形成症候群は難治性疾患であり、患者はしばしば生命を脅かす感染症や出血に苦しむ。 一般に、治癒率は比較的低く、同種造血幹細胞移植がこの疾患を完全に治癒させる唯一の可能な方法であるが、骨髄のマッチングは困難であり、費用もかかるため、適用できる患者はごく一部に限られる。 2.同種造血幹細胞移植は、進行性骨髄異形成症候群の小児患者に対して選択される治療法であり、治癒率は約60％である。同胞ドナー骨髄移植と化学療法は、60歳未満の患者にも行うことができ、治癒率は30～50％である。 具体的な薬剤としては、デシタビン、アザシチジン、シタラビンなどがある。 骨髄異形成症候群の診断が確定した場合は、医師の指導のもとで早期に標準的な治療を行い、副作用を軽減することが推奨される。