効能・効果を超える医薬品の使用管理とは、具体的には中華人民共和国医師法第29条第2項、すなわち、患者のインフォームド・コンセントが前提に達しており、医療技術の現状において有効またはより優れた治療法がない場合、医薬品マニュアルに明示されていない医薬品の使用を採用して治療を実施することが可能である（ただし、エビデンスに基づく医学的根拠が必要である）ことを指す。 具体的には、説明書を超えて医薬品を使用するためには、以下の3つの条件を満たす必要がある： 1.有効な治療法がないなど、特別な事情があること。 2.治療前に患者のインフォームド・コンセントが得られている。 3.その薬剤にはエビデンスがある。 したがって、合理的な範囲内であれば、用法・用量を超えた医薬品の使用は法的に保護される。