再生不良性貧血患者には移植による治療が可能であり、通常は有用である。 同種造血幹細胞移植は、急性重症寛解性貧血に対して選択される治療法である。 同種造血幹細胞移植は、患者が幹細胞移植の適合者であれば実施可能であるが、再生不良性貧血患者の造血環境は異常であるため、実施するにはリスクが高く、費用も高額になる。 移植後に疾患が再発する可能性もある。 しかし、同種造血幹細胞移植は再生不良性貧血の急性重症再発患者に対する治療の第一段階である。 再生不良性貧血は、自己造血環境の異常と造血幹細胞の異常によって引き起こされる血液疾患である。 現在は、自己赤血球の産生を促進するウンデカン酸テストステロンなどの薬物療法や、自己炎症因子による正常造血の破壊を抑制するシクロホスファミド、シクロスポリンなどの免疫抑制剤の使用が優先される。 患者は医師の指導の下で治療を受けるべきである。