細胞介在性遺伝子治療は遺伝子レベルの治療法であり、現在は主に抗腫瘍に応用され、がん細胞の増殖を緩和または抑制する役割を担っている。
細胞介在性遺伝子治療は、現在出現しつつある治療法であり、生殖細胞遺伝子治療と体細胞遺伝子治療に分けられ、現在は主に後者が行われており、応用が期待される治療法の一つと考えられている。
遺伝子組換え技術を利用し、in vitroで組換え後のレシピエント細胞に標的遺伝子と対応するベクターを導入し、レシピエント細胞内で増殖・発現させ、標的を絞った治療効果を発揮させる。
抗腫瘍治療への応用では、標的遺伝子を含むベクターを抗腫瘍免疫エフェクター細胞に導入し、抗腫瘍免疫細胞を用いて遺伝子の体内への導入を仲介し、体内で増殖・発現させることで、腫瘍病巣局所や周辺組織の抗腫瘍免疫能力を高め、がん細胞の増殖を緩和・抑制する役割を果たす。