緑内障に対する遺伝子治療は、現在、動物実験では一定の効果を示しているが、ヒトではまだ証明されていない。 緑内障は視神経の不可逆的な神経変性によって引き起こされる視覚障害と失明の主要な原因である。 遺伝子治療は、カルシウム／カルモジュリン依存性プロテインキナーゼII（CaMKII）経路の活性化を用いて網膜神経節細胞を制御することにより、視神経細胞を保護することができる。 米国国立眼科研究所がマウス実験で明らかにしたところによると、遺伝子治療を受けたマウスでは、中毒から12ヵ月後に神経節細胞の77％が生存していたのに対し、対照マウスでは8％であり、遺伝子治療の有効性が確認された。 遺伝子治療はヒトではまだ試験段階である。