遺伝子治療が盛んに行われるようになり.多くの遺伝子治療臨床試験が行われ.リポ蛋白エステラーゼ欠損症の遺伝子治療薬「グリベラ」は欧州での販売が承認されましたが.価格は111万ユーロと高く.薬価としては最高記録を更新しています。政府の健康保険や保険会社による支払いを基本とする欧米でも.このような価格は「高嶺の花」とされ.容認できない。
しかし.遺伝子治療には.それなりの特色がある。グリベラの場合.111万ユーロの治療費は基本的に治療.つまり一発勝負であり.長期間の維持が必要な現在のほとんどの薬とは異なります。
一例として.1型糖尿病の場合.現在のインスリン補充療法は一生使い続ける必要があり.年間1～2万ドルの費用で済むものの.薬の効果は何十年と持続します。一方.遺伝子治療では.1回の治療で自分のインスリンを分泌する能力を得ることができ.さらに毎日のインスリン注射の苦痛や感染症のリスクからも解放されるわけですから.生涯インスリン補充療法を行う場合の総額より高くてもいいのではありませんか？一方.糖尿病は全世界に数億人の患者さんがいるありふれた病気であり.膨大な数の患者さんがいれば当然コストも薄められる。希少疾患の患者数ははるかに少なく.新興治療である遺伝子治療は初期の研究開発費が高く.第1.2.3相臨床試験の先行投資も少なくないため.個々の患者の治療費は水増しされることになる。
しかし現実には.これだけの高額な価格はまだ大変なことである。遺伝子治療が半ば臨床の場に出てきた今.いかに合理的な価格設定を行うかが話題になっている。遺伝子治療の価格設定の特殊性 Nat Biotechnol. 2014 Sep;32(9):874-6. doi : 10.1038/nbt.3003. モリソンC.グリベラ遺伝子療法に100万ドルの値札を設定。Nat Biotechnol. 2015 Mar 6;33(3):217-8. doi: 10.1038/nbt0315-217. )では.遺伝子治療の価格設定メカニズムについて論じている。現在.3つのモデルがあり.第1に.直接一時金を支払うが.法外な費用がかかる。第2は.消費者金融のモデルに似た治療費の分割払いである。3つ目は.現在より合理的と考えられている「ペイ・フォー・パフォーマンス」と呼ばれるものです。遺伝子治療の一回性・万能性に基づき.治療効果がある限り毎年治療費が支払われる。これにより.治療費の負担が分散され.患者や家族は.実際に結果が出るのを前にして.治療費を支払う気になります。信用で人が成り立っている欧米では.治療を受ける患者さんも保険会社も.初回の治療費を毎年支払うことで成り立っているのです。しかし.発展途上国では.患者さんが治療を受けても.その支払いをやめてしまうと規律がなくなってしまうのです。
経験上.新しいものの出現は必然的に一連の変化をもたらし.私たちはそれに合わせてシフトしていかなければならない。技術革命は.私たちの生活のあらゆる側面を変え.患者を診察し治療する方法をも変えようとしています。あなたはその準備ができていますか？