骨髄異形成症候群は自己治癒力がなく、一般的には支持療法、免疫調節剤、免疫抑制剤、脱メチル化剤、化学療法、造血幹細胞移植などで治療される。
骨髄異形成症候群は、多くの場合造血幹細胞に由来する不均一な骨髄クローン性疾患であり、それ自体で治癒することはない。
1.支持療法：ヘモグロビン＜60g/Lまたは明らかな貧血を伴う場合には赤血球輸血を行い、血小板＜10×10^9/Lまたは活発な出血を伴う場合には血小板輸血を行い、高齢者や身体の代償能力の限界の場合には輸血の適応を適切に緩和する。
2.免疫調節薬治療：サリドマイドは赤系統の造血を改善し、輸血依存性を軽減または取り除くことができる。
3.免疫抑制剤：胸腺細胞グロブリン、シクロスポリンAなど。
4.脱メチル化薬：5-アザシチジン、デシタビンなどは生存率と造血を改善する。
5. 化学療法：リスクの高い患者には、少量のアザシチジンに造血成長因子を加え、アクラシノマイシンや高トリグリセリド、デスメチルソルビシンを併用する。
6.造血幹細胞移植：唯一の治療法であり、適切な患者を厳密に選択する必要がある。
骨髄異形成症候群が発生した場合、医師の指導の下、速やかに相談、治療することを勧め、各種治療は適応、禁忌、副作用に注意する必要がある。