低身長は小児科でよくみられる臨床症状であり.成長ホルモン（GH）欠乏症はその原因の一つである。 1980年代に遺伝子組換えヒトGH（r-hGH）が導入されて以来.海外ではr-hGHがGHD治療に広く使用され.一定の治療効果が得られている。 本稿では.国産r-hGHのGHD治療における有効性と.r-hGH治療中の血清インスリン様成長因子-1（IGF-1）およびインスリン様成長因子結合蛋白-3（IGFBP-3）の変化を観察した。 (1)臨床データ (1)6～13歳の男性18名.女性14名のGHD患児32名が研究に登録された。 組み入れ基準は以下の通りであった：身長が同年齢・同性の小児の平均身長の-2SD以下；成長率（GV）＜4cm/年；骨年齢が実年齢より2歳以上遅れている（GreulichとPyleの基準を適用）；全員が思春期前段階（Tanner病期分類Ⅰ）；遺伝性疾患と染色体異常の臨床的除外；血清T3.T4.T SHが正常；2回のGH薬物刺激試験（T4.T4.T SH）；血清T3.T4.T SHが正常。血清T3.T4.T SHは正常.血清GHピークは2回のGH薬物刺激試験（コリスチン.レボドパ.インスリン低血糖試験）で10g/L以下であった。 (2)薬物治療 GHD児32名全員に国産rhGHを0.1U I/(kg・d).就寝時皮下注射を6ヶ月以上行った。 (3)経過観察方法 投与前および投与3ヵ月後.6ヵ月後に身長.体重.骨年齢を測定し.二次性徴および注射部位の局所反応を観察し.身長の伸び率を算出した。血液は午前8時に採取し.血清IGF-1とIGFBP-3は非競合免疫放射測定法（IRMA）で.T3.T4.TSHはラジオイムノアッセイで測定した。 (4)統計処理：2つの平均値の差は対のt検定で求め.2つの変数の関係は線形相関分析で分析し.P＜0.05を有意差とみなした。 考察 今回の観察から.国産r-hGHによるGHD治療6ヶ月で.小児の成長率は有意に増加し.最近の治療効果は輸入r-hGHと有意差はなく.明らかな副作用もなかったことから.国産r-hGHは小児のGHD治療に安全で有効であることが示唆された。 小児のGHDの診断にはまだ論争があり.従来のGH刺激試験は生理的条件下でのGH分泌を反映できない.偽陽性・偽陰性の問題があるなど.多くの欠陥がある。 血清IGF-1およびIGFBP-3の検出がGHDの診断に有用であると多くの人が提唱している。 IGF-1とIGFBP-3はともにGHに依存し.その中でIGF-1はGHが成長促進作用を発揮する主要なメディエーターであり.GH分泌のフィードバック調節の役割を果たす。IGFBP-3はIGF-1の貯蔵タンパク質であり.血液循環中の輸送タンパク質であるだけでなく.生体内のIGFの総レベルとその調節の強さを反映し.GH-IGFの軸において非常に重要であり.人体のGHDの重要な指標でもある。 さらに.GH-IGF軸において重要な役割を果たすIGFの総レベルとその調節を反映することができ.人体の成長を観察するための重要な生化学的指標でもある。機能的GHを欠くGHD患者では.IGF-1は著しく減少し.その結合蛋白質もそれに対応して低い。 今回の観察では.治療前の血清IGF-1およびIGFBP-3濃度がGV 0と有意な正の相関を示したことから.血清IGF-1およびIGFBP-3の検出は.GHDの診断および包括的評価に大きな価値があることが示唆された。 GH分泌と比較して.IGFは非拍動性分泌であり.IGFBP-3はより安定であるため.その臨床応用はより価値があり.促進する価値がある。 さらに.血清IGF-1濃度は治療前のGV6と有意な負の相関を示し.IGFBP-3は治療3ヵ月後のGV6と有意な正の相関を示したことから.血清IGF-1およびIGFBP-3の検出はr-hGHの有効性を予測する上で一定の価値があることが示された。