子供の骨髄移植が不成功に終わったこと.あるいは移植のために数十万円もの資金を調達できないことを知ったとき.多くの親が果てしない絶望に陥る。
しかし.小児白血病治療の専門家によると.ほとんどの急性リンパ性白血病の子どもたちにとって.骨髄移植は唯一の方法ではなく.治療の第一選択肢でもないということです。
成人患者さんと比較して.小児白血病に対する標準化化学療法は骨髄移植よりも有意に有効であり.臨床治癒率は80%に達します。 逆に.骨髄移植を受けた子どもは.子どもが産めなくなったり.二次的な腫瘍ができたりと.長期的な合併症を抱える可能性があり.将来的に再発しないとは限らない。
親はトレードオフに気をつけなければなりません。
骨髄移植.一回で終わるのか？
「骨髄移植は一回限りなのか？
化学療法は時間がかかり.再発しやすく.時間的にも金銭的にもコストがかかるのに対し.骨髄移植は一度で解決できると考える親御さんは少なくありません。
これは誤解で.骨髄移植は一回で終わるものではありません。
多くの専門家は.骨髄移植の治癒率は50～60%に過ぎず.小児患者には最適ではないと述べています。
孫中山大学第一病院小児血液科長の羅学群教授は.化学療法による治癒の可能性が40～50％未満であると医師から批判的に評価された子供には.骨髄移植が必要であるというのが国際的なコンセンサスだ.と指摘している。 このようなハイリスク患者さんでは.白血病細胞の除去が難しく.薬剤耐性のあるがん細胞を克服するために化学療法の強度を上げる必要がありますが.強すぎる化学療法は同時に骨髄の正常造血細胞を破壊して造血機能を破壊してしまう可能性があります。 この場合.患者さんの造血機能を再確立させ.さらに白血病細胞を体外に排出するための免疫機能を再確立させるために.造血幹細胞（または骨髄）の移植が必要となるのです。
かつては骨髄移植を受けた子どもは少なく.研究対象も少なかったのですが.現在では骨髄移植後の問題も少なくないことが分かっています。
拒絶反応などの目先の問題に比べ.見落とされがちな長期的な問題とは：
患児が大人になってから子供を持つことが難しい
骨髄移植を受けた患者さんの多くは.子供を授かることができません。
これは.骨髄移植の際にアルキル化剤などの化学療法を大量に行うと.白血病細胞だけでなく精子細胞も無差別に殺されてしまうためである。
骨髄移植を受けた子どもの中には.交際の段階になり.子どもができないことを自覚していない人もいます。
二次腫瘍のリスクが高い
多くの医師が.骨髄移植を受けた子どもたちは.一般の子どもたちよりもリンパ腫などの二次腫瘍のリスクが高いことを発見しています。
白血病の治療に使われる薬には.化学療法や骨髄移植を含めてすべて副作用があり.命を救うことを第一に考えると.化学療法と骨髄移植のどちらを選ぶかは.どちらかといえば少ない方だと思います。
近年.小児白血病の治療法は改善され.副作用も大幅に減少しています。
急性白血病の子どもでは.約90％が骨髄移植を必要としない
。
中国では毎年3～4万件の小児悪性腫瘍が新たに診断され.その3分の1が白血病であるとされています。
現在.小児血液病棟を持たず.内科の血液内科に入院させ.成人のプロトコルや規制のない小児プロトコルに従って治療している病院もあります。
実際.小児白血病は成人の白血病とは多くの点で異なっており.成人のプロトコルに従った治療は益となるよりも害となる可能性があるのです。
小児急性白血病には.大きく分けて急性リンパ性白血病（急性淋病）と急性骨髄性白血病の2種類があります。 このうち.急性淋病が約80％.急性骨髄性白血病が約20％を占めています。
白血病は.白血病細胞の遺伝子解析.免疫表現型.血液像.治療への反応などの指標に基づいて.標準リスク.中リスク.高リスクに分類され.リスク層別化により治療が行われます。 例えば.小児急性淋病の場合.患者の35%.50%.15%がそれぞれ標準リスク.中リスク.高リスクであり.通常.骨髄移植を必要とするのは一部の高リスクの患者のみである。 つまり.小児急性淋病の子どもの85％以上.あるいは90％が骨髄移植を必要としないのです。
しかし.成人の急性淋病の大半は骨髄移植をしないと治らない。 移植のための十分な資金を集められないと考え.子どもを治療に連れてくることを恐れ.治療の遅れにつながる親もいます。
しかし.小児急性骨髄性白血病の場合.予後が悪いため.半数以上の子どもたちが骨髄移植の適応となります。 しかし.骨髄移植だけが唯一の方法ではなく.化学療法によって多くの子どもたちが治癒することが研究によって明らかにされています。
「思春期後期」の患者を子供として扱うべき
。
「白血病の治癒」という概念については非常に曖昧で.医学用語の「5年生存率」や「10年生存率」を.患者さんが5年や10年しか生きられないと勘違いしている方がよくいらっしゃいます。 白血病の治療」という概念は非常に曖昧です。
羅学群教授は.急性骨髄性白血病は治療して5年間寛解が続く.つまり5年間の無病生存が可能で.再発の可能性はほとんどないと説明した上で.「急性骨髄性白血病の治療は.5年間の無病生存が可能で.再発の可能性はほとんどない。 5年間寛解状態を維持できれば.完治とみなすことができます。
14歳未満の高リスク.中リスク.標準リスクの急性白血病の臨床的治癒率は.標準的な小児用レジメンでそれぞれ50%.70～80%.80%以上である。 一方.成人の急性淋病では.化学療法で臨床的に治癒するのはわずか20％で.小児の4倍も悪化しています。
同じ白血病でも.なぜ大人と小児ではこれほどまでに差があるのでしょうか？ それは.小児の急性淋病患者数と成人の急性淋病患者数は免疫表現型や白血病遺伝子の点で大きく異なっており.成人のハイリスク白血病患者の割合が高いということである。 また.大人.特に高齢者は化学療法への耐性が弱いため.あまり強い量を投与できないのに対し.子供は再生能力が高く.化学療法後も回復しやすいため.「強い量」を投与することができ.当然効果が高くなるということも重要な理由である。
16歳から20歳の「青年期後期」白血病の患者さんは.小児と似ていて強い化学療法に耐えられるため.小児用のレジメンで治療した方が良いという臨床試験や研究が多数あります。
規則正しい化学療法は少なくとも6-7ヶ月続く
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「子どもが化学療法の痛みに耐えられなくなるのではないか」という不安から.親が化学療法を受けることを躊躇してしまうことがあります。 Luo Xuequn教授は.大人と比較して.子供は成長期にあり.化学療法に対する耐性が高く.また.脱毛や臓器障害など化学療法によく見られる合併症から回復する可能性があると述べています。
標準化化学療法は.染色体や遺伝子の特徴.年齢.開始時の白血球の基数などから.標準.中間.高リスクの層別を行い.適切な治療レジメンを選択するものである。 例えば.小児では.通常.治療開始後33日目までに確定的な層別化が達成されます。 化学療法は全例実施しなければならないこと.一部の小児では治療が断続的であるため.白血病細胞が化学療法剤に対して抵抗性や非感受性を持ちやすくなることを強調することが重要である。
標準リスクと中リスクの急性淋病の子どもたちの一次化学療法は約6～7カ月で終了し.その後は薬を自宅に持ち帰って約1年半の維持療法を行います。 一般的には.高リスク児で約22万円.中リスク児で15万円.標準リスク児で10万円から12万円の費用がかかると言われています。