多発性嚢胞腎は.先天性の遺伝性疾患である。多発性嚢胞腎の患者さんは腎不全を併発することが多く.尿毒症にまで進行するため.予後は比較的悪いとされています。多発性嚢胞腎の治療薬の新薬について。まず.最も一般的な薬剤はバソプレシンV2受容体拮抗薬で.トルバプタンとして臨床的によく使用されています。トルバプタンは.腎容積の増加や糸球体濾過量の減少を遅らせることが.多数のランダム化比較試験で確認されており.日本.カナダ.EU.韓国.スイスで臨床使用が承認されており.その効果は比較的確実であるとされています。トルバプタンの適応症としては.一般に50歳未満の成人常染色体優性多発性嚢胞腎の患者さんに推奨され.糸球体濾過量が45ml/min以上の患者さんであれば使用することが可能です。第二に.一般的に使用される薬剤は成長阻害剤類似物質ですが.成長阻害剤類似物質は研究対象患者数が少なく.追跡期間が比較的短く.効果の確実性はあまり高くありません。第三に.プラバスタチンなどのスタチン系薬剤は.多発性嚢胞腎の小児を対象としたランダム化比較試験で.腎臓の大きさの増大と腎機能の低下を遅らせることが確認されています。