ワシントン – FDAは.稀な血液および骨髄癌の治療薬として.ビンクリスチン硫酸リポソーム注射剤を承認しました。 白血病（ALL）。 この病気（ALL）は.血液と骨髄の「急速に進行する」がんで.成人よりも小児に多くみられます。 週1回静脈内投与するオーファンドラッグは.FDAから加速承認（全国で20万人未満の患者さんの治療に使用される医薬品を指す）を取得しました。 また.認可の過程で.メーカーは税額控除や患者負担の軽減（ポリシーベネフィット）を受けることができました。 FDAの諮問委員会がその有効性を疑問視したため.承認には不確実性が伴いました。 しかし.委員会はしぶしぶ承認勧告に同意した。 148名の患者さんを含む3つの完全な臨床試験により.本剤の安全性と有効性が評価されました。 ある試験では.2種類以上の標準的な治療を受けて再発した白血病患者65人が.少なくとも1つの前処置の効果が90日以上持続し.良好な結果を示しました。 血球数の不完全回復の有無にかかわらず.15.4％の被験者の完全寛解期間の中央値は28日であり.再発.死亡または次の治療による初診までの期間の中央値は56日であった。 いずれの安全性評価試験においても.主な副作用は.便秘.悪心.血球減少.発熱.神経障害.疲労.下痢.食欲低下.不眠などであり.76%の患者さんに発熱を伴う白血球減少.低血圧.呼吸困難.心停止などの重篤な副作用が認められました。 なお.「マルキーボ」は.「静脈内投与に限る」「他の投与経路では致命的となる可能性がある」という黒枠警告を表示します。 また.ビンクリスチン硫酸塩の用量が個々の用途で異なるため.過剰摂取の危険性があることを医療従事者に警告しています。 本製品は.カリフォルニア州サウス・サンフランシスコのタロン・ファーマシューティカルズ社で製造されています。