骨髄異形成症候群（MDS）は.主に高齢者に発症する一般的な血液疾患で.（1）骨髄造血細胞の発育・成熟障害（病的・非効率的造血とも呼ばれる）により造血不全となり.赤血球.白血球.血小板が減少して臨床的に貧血.発熱.出血が生じることを特徴とする疾患である。 (2) 急性白血病に移行する危険性の高い骨髄悪性腫瘍細胞の増殖。 抽象的で不明瞭な疾患であるため.臨床的サブタイプの幅が広く.自然経過や予後も患者さんごとに大きく異なり.治療手段や方法.薬剤も非常に個性的なものとなっています。 そのため.患者さんは多くの誤解を抱いていることが多いのですが.その誤解について以下に説明します。 誤解1：MDSは白血病の前段階であり.いずれは急性白血病になる。 白血病の患者さんの中には.あらかじめ貧血の期間や段階が長い方が少なからずいらっしゃるということなのです。 前白血病については.白血病が出現する前の一定期間.性質のはっきりしない血液学的異常が存在することを指し.したがって白血病発症後に行われる後ろ向き診断と言われています。MDS患者.特にRCMD型とRAEB型の患者さんのかなりの割合は.疾患の進行とともに急性白血病に移行し.これらの患者さんは前白血病と表現することが可能です。 また.真性赤芽球症.原発性骨髄線維症.原発性血小板血症などの一部の骨髄増殖性疾患も少数例ながら急性白血病に移行する。MDSの発症には.1）約1/3の患者が急性白血病になる.2年以内に急性白血病段階に入る患者もいれば.5～10年.あるいはそれ以上経って急性白血病になる患者の3タイプが一般的である。 ほとんどの患者さんが徐々に骨髄造血不全を起こし.急性白血病に移行する ②白血病に移行せず長期間のMDS状態 ③治療後に臨床症状が改善または消失し.血液・骨髄像が基本的に正常化または著しく改善した患者さんが数名いる。 MDSは全てが白血病予備軍ではなく.急性白血病に進行した患者さんだけが白血病予備軍と呼べることがわかる。 特に.難治性貧血（RA）.難治性鉄顆粒球性貧血（RARS）.単純5q-のMDSなど.急性白血病を発症する確率が低い患者さんや.白血病をほとんど発症せずMDSのステージに長くとどまる患者さんもいます。 2. 誤解2：なぜそれぞれのMDSで 患者さんへの対応が違う.対策が違う？ 臨床の現場では.多くの患者さんが「診断名がどちらもMDSなのに.なぜ治療や対策が違うのか？ この問いには.次のように答えることができます。 MDSは単一の疾患ではなく.骨髄造血細胞の異常な発達を伴う一群または一クラスの疾患であり.MDSのタイプによって治療法を変えなければなりません。 末梢血や骨髄の形態から様々なサブタイプに分類され.現在ではWHOで広く用いられている.単系統病的造血を伴う難治性血球減少症（RCUD）.環状鉄顆粒球を伴う難治性貧血（RARS）.多分野病的造血を伴う難治性血球減少症（RCMD）.原発性貧血1（RAEB-1）.原発性貧血1（READ）などがある(注)。 RAEB-2）.MDS-unclassified（MDS-U）.単純5q-を有するMDS。MDS 患者の自然経過や予後は非常に多様であるため.これらの要因を考慮した治療が必要である ② MDS 患者の自然経過や予後は非常に多様であるため.これらの要因を考慮した治療が必要である MDSの予後予測システムとしては.国際予後スコアシステム（IPSS）とWHO病期予後スコアシステム（WPSS）が一般的に用いられている。IPSSスコアシステムは.疾患を低リスク.中リスク-1.中リスク-2.高リスクに分類している。 WPSSは.疾患を非常に低いリスク.低いリスク.中間のリスク.高いリスク.非常に高いリスクのグループに分類している。 一般に.現在のMDS治療は.リスクグループに基づき.治療オプションと戦略を決定しています。 比較的低リスクのMDS患者に対する治療としては.支持療法（成分輸血.造血因子療法）.免疫調整剤.脱メチル化療法などがあり.一般に化学療法や造血幹細胞移植は推奨されない。 比較的リスクの高い患者さんには.脱メチル化.化学療法.造血幹細胞移植などの集中治療が必要ですが.集中治療は治療関連の合併症や死亡率が高く.すべての患者さんに適しているわけではありません。 (iii) MDSは幅広い年齢層に渡る疾患である。 中国やアジアでは.発症年齢が若い傾向があります。 小児や青年のMDSの臨床例は少なく.成人のMDSもあるが.大部分はまだ高齢者の疾患である。 したがって.治療計画や対策を立てる際には.MDS患者の予後スコアに加え.患者の年齢.体調.合併症や併発疾患.治療への意欲やコンプライアンスなどを考慮して総合的に判断し.それぞれの患者に合った治療計画を選び.治療の過剰や不足を防ぐ必要があります3。 誤解3：MDSには特効薬がなく.難病とされています。 現在は難治性の血液疾患ですが.病態の深い理解.新薬の開発.臨床研究の進展により.MDSの有効性は以前に比べて大きく改善・向上し.多くの患者さんに治癒のチャンスが与えられ.中には長期生存が可能となり.生存率とQOLが共に大きく向上した患者さんもいらっしゃいます。 サリドマイド.ラリドマイド.脱メチル化剤（デシタビン.アザシチジン）療法は.骨髄異形成症候群の治療に有効な新薬として認識されています。 サリドマイドは単純5q-を有するMDS患者に特異的に有効である。脱メチル化剤であるデシタビンとアザシチジンは急性骨髄性白血病への移行期間の延長.全生存期間の延長.骨髄異形成症候群患者のQOLの大幅改善に効果がある。支持療法は輸血と細胞増殖因子療法により血球減少による貧血.出血.感染症を緩和させることができる。 低強度療法は.免疫抑制剤を用いて.正常な残存造血幹細胞を刺激し.疾患造血クローンの造血効率を向上させるものです。 これらの対策やアプローチにより.MDSの治療成績は大きく改善されました。 臨床では.これらの層別治療と漢方薬の積極的な介入を組み合わせ.「骨髄中毒・労作」で病気を特定し.解毒・抗がんを考慮しながら.腎を補い脾を強くし.血を養い産血を促す治療を行っています。 これをもとに.脾腎陽虚.肝腎陰虚.内熱外毒の3つに分類し.それぞれ脾腎を温め.肝腎を養い.熱毒を除く治療を行い.満足のいく結果が得られることが多いです。 特に.デシタビン＋亜ヒ酸や複合黄岱錠による治療は.高リスクの患者さんに有効な治療法です。 結論として.MDSの薬物治療の開始は遅いが.長期的な治療継続の概念さえ確立すれば.大多数の患者さんは良好な結果を得ることができるのです。 MDSが不治の病というのは.もう過去の話です。