Hartmut Dohnerは.AZA-AML-001試験の結果を報告しました。本試験では.新たに中リスクおよび高リスクの核急性骨髄性白血病（AML）と診断され.Eastern Cooperative Oncology Group（ECOG）フィジカルステータススコア0～2.白血球数（WBC）15 × 109/L以下の65歳以上の患者さんが選ばれました。無作為化グループ分けの前に.各患者は以下の3つの従来型治療DDアラシトシン7日間＋エリスロマイシン3日間（7＋3レジメン）化学療法.低用量シタラビン（アラC）.支持療法のみのいずれかに予め選択された後.患者はアザシトシン（AZA）群または通常レジメン（CCR）群に無作為に割り付けられた。無作為化群には488例が参加し.AZA群241例.CCR群247例.中間リスク群315例（AZA群155例.CCR群160例）.そのうち核型が正常なものは218例（AZA群113例.CCR群105例）.ハイリスク群170例（AZA群85例.CCR群85例）であった。すべてのサブグループ（正常核型.中間リスク群.高リスク群）において.1年全生存率（OS）はAZA群の方がCCR群より高かった。また.病理学的造血を有する高齢のAML患者においても同様の結果が得られました。研究者らは.AZAが高齢者AMLの治療開始の選択肢として使用できることを示唆している。
コメント：高齢者AMLの治療において.AZAが有効であることを示す。新薬により.治療の有効性と忍容性が改善された。脱メチル化剤の使用は.高齢者AMLの初期治療の選択肢を提供する。AZAは高齢者の初回治療の選択肢になり得るか？高齢者AML患者に対しては.治療前に疾患自体の評価に加え.忍容性評価を行い.総合評価の基準に基づいて.強化学療法適正.強化学療法不適正.支持療法のみの3段階に分類することが推奨されます。本試験では.無作為化前に忍容性に基づいて患者さんに従来の治療レジメンをあらかじめ選択し.対照群にはCCR.試験群にはAZAを投与し.中リスクおよび高リスクの高齢AML患者さんに対してAZAが第一選択となり得ることを支持する結果を得ました。FMS様チロシンキナーゼ3（FLT3）に対する阻害剤であるソラフェニブとAZAの併用療法も.FLT3-内部タンデム重複（ITD）陽性の高齢AML患者において満足のいく効果を達成しました。実際.60-65歳以上の患者さんでは1/3しか化学療法を受けていません。高齢者白血病に対する国内の治療は不十分であり.高齢者AMLの研究はまだ形になっておらず.真剣に取り組む必要がある。