現在利用可能な血友病の遺伝子治療には、CRISPR-Cas9遺伝子編集技術、レトロウイルスベクター、組換えアデノウイルスに基づく血友病の遺伝子治療がある1。 1.CRISPR-Cas9遺伝子編集技術は、すでに鎌状赤血球症やβ-サラセミアなどの疾患の治療において良好な有効性を示しているが、血友病への使用はまだ攻撃を受けている。 逆位遺伝子を修正するのは容易ではないが、この方法で血友病AおよびBマウスにおいてFVIIIやFIXの発現と機能を回復できることを示した研究もある。 2.レトロウイルスベクター、患者の分離皮膚線維芽細胞へのヒトF9遺伝子のトランスフェクション、FIX発現細胞のスクリーニング、一連の安全性試験の後のコラーゲンによる包埋、患者の腹部や背部の皮下組織への注入。 血友病に対する初期の遺伝子治療では、ウイルス性（アデノウイルスベクターなど）や非ウイルス性ベクターが使用されたが、これらは中等度の安全性を有していたものの、治療レベルの持続的な導入遺伝子発現を達成することはできなかった。 3.組換えアデノ随伴ウイルス（rAAV）に基づく血友病遺伝子治療：rAAVは野生型AAVに由来し，安全性が高く，宿主への応用範囲が広く，in vivoでの発現時間が長いことから，血友病のin vivo遺伝子治療ベクターとして最も有望である。 しかし、臨床応用には至っていない。 以上が血友病遺伝子治療の基本的な紹介であるが，最良の治療効果を得るためには，患者の早期発見，早期診断，早期治療を行い，専門医の指導のもとに順序よく治療を行うことが推奨される。