血友病遺伝子編集治療の方法には、主にin vivo遺伝子編集とin vitro遺伝子編集がある。 1.生体内遺伝子編集：血友病治療の最も理想的な方法は、変異した凝固因子遺伝子をゲノムレベルで修正または置換することである。 従来の遺伝子治療ツールが遺伝子編集の分野に導入されたことで、in vivoでの染色体レベルの編集が可能になった。 しかし、この技術の安全性と正確性は依然として重要な課題である。 2.試験管内での遺伝子編集：修正された自己細胞を移植することで免疫拒絶反応が回避され、移植前の遺伝子型および表現型解析が可能になる。 例えば、患者特異的な人工多能性幹細胞は、無制限の自己再生能力を持ち、単一細胞クローンから誘導することができ、体内の様々な細胞型に分化することができる。