医学の進歩に伴い.「臨床試験」という言葉に接する臨床医や患者さんが増えてきています。 おそらく.歴史と文化.特に最近のわが国の困難な歴史が.「裁判」という言葉に特別な文化的背景を与えているのだろう。 したがって.このような状況に直面したときに.患者の合理的な理解と適切な選択能力を向上させるという単純な目的のために.「臨床試験」という言葉を精緻化する必要があるのです。 本稿では.治験の必要性.合理性.メリット.リスクについて簡単に説明し.最後に治験に参加する際の注意点について述べたいと思います。 中南大学湘雅病院血液内科 傅斌の必要性 古来.どんな知識も長い時間をかけて蓄積する必要があり.特に医学知識は病気と闘う過程で長期間の観察と実験が必要である。 人間の場合.人間を対象とした実験研究以外は.人間という特殊で特異な動物にも通用することを示せないので.人間から直接得られた知識以外は.人間に類推することは十分とは言えないのです。 これが医療の醍醐味です。 医学の発展も.個人の経験 —- 拡大された経験 —- 広範な応用 —– 標準化された治療法の発展をたどってきた。 実践→理論→実践と.スパイラルに進行していくのです。 この点で.中医学の発展の歩みは.経験医学の強い力を示していると言えるでしょう。 しかし.病型の変化.個人差の拡大.治療薬の絶え間ない更新など.刻々と変化するトレンドは.個人の経験によって始まった進歩のペースを.医療問題解決のニーズの変化に合わせることを難しくしています。 現代医学は.この経験の蓄積の過程をより標準化・科学化しようと試みてきた。その結果.現代医学の知識を蓄積する方法である臨床試験は.徐々に世界的に受け入れられるようになり.国内外の多くの一般疾病に対する標準治療の取り決めは.この計画的で合理的かつ科学的な臨床試験から得られた知識に基づいており.人々の日々の生活や治療の選択に直接影響を与えている。例えば.高齢者は予防的に治療すべきであるとか 高齢者の心血管疾患予防のためのアスピリン抗凝固療法の使用.低リスクのAML患者は寛解後に必ずしも造血幹細胞移植を必要としないが.高リスクのAML患者は寛解後に造血幹細胞移植を行うべきこと.急性リンパ性白血病患者は最初の寛解後に同胞同種造血幹細胞移植も行うべきこと.前骨髄球性白血病に対する導入療法ではレチノイン酸やヒ素を使用すべきこと。 前骨髄球性白血病の導入療法は.レチノイン酸.ヒ素.そして必要に応じてアントラサイクリン系抗生物質を使用し.寛解後は強化療法と維持療法を行います。 したがって.臨床試験がなければ.現代医学がこれほど急速に進歩することはなく.より多くの患者さんがその恩恵に浴することはなかったと思われます。 利点 上記の必要性が臨床試験の集団全体への貢献であるとすれば.生きた患者を前にしたとき.臨床試験が特定の患者にとってどのような意味を持つのか.より関心を持つべきと思われます。 例えば.多発性骨髄腫の患者さんでは.患者さんの臨床症状や検査結果に基づいて診断され.臨床試験を通じて得られた治療プロトコルに沿ってバンコ（ボルテゾミブ）などの有効性が確認されている治療法を使用し.病気の進行を初期に抑制して寛解・改善させた場合です。 要するに.患者は再発するのである。 患者さんの治療の選択肢は？ またバンコを使うために？ 幹細胞移植を利用する？ 物理的・経済的条件なし! 導入療法のレジメンは？ 進行を大幅に遅らせることはできない! 第二選択化学療法レジメン？進行の大幅な遅れはなく.集中治療の副作用に耐えられない可能性があります 患者さんの主治医としては.安全で効果が期待できる治療法を選びたいところですが.良い選択肢はあまりないようです。 これまでの小規模試験で.ラリドマイドは難治性・再発性多発性骨髄腫に対して.現在利用可能な他の選択肢よりも有効であることが示されています。この経験を検証するためには.より大規模で科学的な臨床試験を組織する必要があります。 このような研究はすでに行われており.その結果.ラリドマイドは有効で.副作用も少なく.忍容性が高いことが分かっています。 しかし.そのような研究は外国人を対象に行われたもので.中国人に使えるのでしょうか？ 再発・難治性の中国人患者はこの薬でよくなるのか？ そうすると.中国の患者さんのデータが必要になってきます。 そこで.この裁判は海外から中国に移されたのです。 ラリドマイドの臨床試験が生まれた背景には.そういう事情があるのです。 つまり.治療が困難な患者を扱い.いかに治療成績を向上させるかというジレンマに直面し.入手可能な情報からレリドマイドが目の前の患者に有益であることが示唆されたので.このような試験を組織した.というのが合理的な根拠となります。 私たちはこの患者さんに.個人単位ではラリドマイドが病状を改善する可能性があるため.この試験への参加を提案しました。 しかも.血液幹細胞移植の費用に相当する薬剤が無償で提供されるのです。 リスク 臨床試験が患者にとって有益であることは前述したが.臨床試験を治療の選択肢として用いることは決してあってはならない。 明らかにラリドマイドの効果に関する情報は外国人のものであり.民族差はあまりないかもしれないが.結局中国人の情報はなく.服用後に効果が上がるという保証はなく.特定の患者さんは効果が上がるラッキーグループに入るのだろうか？ 副作用も高く.患者さんはそれを経験する不幸な集団に属しているのでしょうか？ これがリスクです。 医学の分野では絶対に有効な治療法はなく.効果の高い治療法が目の前の患者さん個人に有効とは限りませんし.効果の低い治療法が目の前の患者さんに効果がないとは限りません。 したがって.医師が意図的にリスクを回避することはできないし.治療の有効性を「エサ」として患者を説得して臨床試験に参加させることもできない。 臨床試験に参加するかどうかは.患者さん自身の価値観の問題です。 医師はインフォームドコンセントを行うだけでよいのです。 臨床試験に参加することの利点ではなく.リスクを中心に説明し.患者さんが参加するかどうかを慎重に検討できるようにする必要があります。 治験に参加する前に確認しておくべきこと 自分の病状と治験について詳しく理解する必要がある：自分の病状はどのような状態か.治療の選択肢は何か.効果が期待できるか.治験薬が自分の病状に使用できる根拠は何か.治験は承認されモニターされているか.どのような副作用が起こりうるか.どのように対処するか.患者はいつでも無条件に治験を中止できるか.治験終了後も継続して使用できるかどうか どのような義務を果たさなければならないか。