2010年.Lancet Neurology誌はDMDの診断と治療に関する権威あるガイドラインを発表し.DMDの標準的治療という概念を導入しています。 病院や診療科の支援もあり.世界の先進的な考え方をいち早く取り入れ.DMDの経口ホルモンによる標準的な治療を開始したのです。 現在に至るまで.約5年が経過しています。 経口ホルモン療法は.エビデンスに基づく医学的根拠が強いものの.その治療効果を自分の目で確かめ.あらゆる角度から理解し.実践で継続的に改善していくには時間がかかるものです。 早い時期から経口ホルモン療法を開始し.継続的にフォローアップしている当院の患者さんは.4年以上治療を受けています。 ホルモン療法の効果は本当によくわかりますが.もちろんそれに伴う副作用も見られます。 北京ユニオン医科大学病院神経科の戴毅は.経口ホルモン療法の効果に疑問を抱いていない。 経口ホルモン療法の効果に匹敵する薬剤はなく.病気の進行が遅れることはよく知られています。 最近.2年以上治療してきたDMDの患者さんの経過観察で.ご両親から “先生.最初の診断は間違っていました.BMDの軽症例でしょうか？ この2年間は安定しており.他のDMDのお子さんとは全く違います “と言われたことがあるんです。 私は.この患者さんのデータをデータベースで確認した後.ご両親に「このお子さんは確かにDMDで.診断時に行われた遺伝子検査.筋生検.筋酵素レベルなどすべての検査はDMDを指し.診断は間違いありません」と申し上げました。 彼が同年代の他の子供たちと違うのは.この2年間.あなたが根気よく治療してきたおかげです。” 親の愛と忍耐が.子供を違った形で支えている。 その疑いの理由は.親が自分の子供だけを見て.治療を続けるか.途中でやめるか.どちらかでなければならないからです。 しかし.医師として.さまざまな状況を目の当たりにすることになります。 さまざまな理由で.ホルモン療法がうまくいかないお子さんもいらっしゃいます。 最初は似たような症状でも.数年後には全く違う症状でフォローされます。 もちろん.ホルモン療法の効果を科学的に理解することは重要です。 DMDの標準的な治療法は.経口ホルモンを中心とし.関連する治療薬で補完するものです。 これらの薬剤の中には.他のメカニズムで筋肉の病気を遅らせるもの.ホルモンの副作用に拮抗するもの.DMDに伴う合併症の治療に使われるものがあり.このように協力して最良の結果を得るために使用されるのです。 また.薬物療法だけでなく.他の治療も行い.定期的にフォローアップを行うことが重要です。 リハビリテーション科の張光雄先生の筋強直性ジストロフィーのリハビリテーションに焦点を当て.科学的なプロトコルでリハビリテーショントレーニングを指導してくださったことで.日々のリハビリテーショントレーニングが限られた時間の中で半分の努力で2倍の結果を出すことができるようになったことに感謝したいと思います。 栄養部の李海龍博士のおかげで.患者さんのために科学的で運用しやすい食事計画が立てられるようになりました。 食事計画を厳密に実施することで.栄養供給を確保しつつ.過度の体重増加をうまくコントロールすることができます。 保護者の厳しい監視と子どもたちの協力のおかげで.子どもたちの心臓を守る循環器科の郭暁雄先生のおかげで.ホルモン剤を加えて体重が4Kgも減った子もいます。 本疾患の心筋病変の特徴に合わせた標的型心臓超音波検査.正確な心機能評価.適切な薬物投与ができるようになったのです。 共同研究の成果がSCIジャーナルに掲載されたことは.非常に喜ばしいことです。 子供たちの多忙なスケジュールに華を添えてくださった内分泌内科の李美教授に感謝いたします。 ジホスホネート療法による経口ホルモンを投与されたDMDの小児における骨粗鬆症の問題はよく取り上げられています。 科学的な治療概念を積極的に広め.患者家族に常に「前向きなエネルギー」を与えてくれる患者団体に感謝しています。 最も感謝すべきは.治療に対する前向きな姿勢が成功の鍵であり.その楽観主義が「病気とともに生きる」ことを見事に表現している両親です。 皆さんの顔には.ずっと欠けていた笑顔が見えます。