1.昔から言われているように.経口ホルモン療法はDMD患者さんの治療の礎であり.現在最も有効な治療法です。 臨床試験に参加するためには.標準的な経口ホルモン療法を6ヶ月以上受けている患者さんが基本的な参加基準を満たす必要があります。 つまり.経口ホルモン療法を受けていない患者さんは.もはや典型的な患者さんではありません。 経口ホルモンを核とした併用療法が.DMD患者さんの生存率を一段と高めることが証明されたのです。 倫理的な観点からも.新しい治験薬は既存の治療にプラスになるものでしかなく.新薬の治験を行うために経口ホルモン療法を中止することは.患者さんの状態に悪影響を与えることになり.倫理的に問題があると考えられます。 2.予備試験でいかに有効性が高く.将来的に市販が有望視される実験薬であっても.臨床試験に受け入れること。 治験期間中の薬剤の使用は完全に無料です。 完全無料であるだけでなく.関連する検査費用の一部が免除され.治験に参加するために必要な交通費などの経費も一定程度補助される予定です。 これはまさに臨床試験です。 臨床試験と称して高額な費用を請求する国内プロジェクトの多くは.はっきり言って「羊頭狗肉販売」である。 3.臨床試験は.オールベネフィット・ノーペイではありません。 臨床試験に参加すると.薬物治療の効果について正確なデータを得るために.侵襲的な検査を含め.通常の治療よりも多くの検査が必要になります。 この臨床試験に参加すると.薬物治療の前後に全身麻酔で筋生検を受けることになるので.自由診療を受けるには費用がかかります。 また.ほとんどの臨床試験では.治療薬として投与されないプラセボ（治療薬と見かけ上区別できない非治療薬）である対照群が存在します。 臨床試験の結果に客観性を持たせるため.薬物またはプラセボによる治療は完全に無作為に50対50でスクリーニングされます。 患者さん自身は.薬かプラセボか分からないだけでなく.治療を行う医師も分からない。 臨床試験が完全に終了し.盲検化が明らかになった時に初めて分かることです。 ですから.わくわくしながら臨床試験に臨んでも.その薬で治療されないということは十分にあり得るのです。 もちろん.倫理的な理由から.臨床試験の盲検化が解除された後.プラセボ対照群の患者さんには.一般的に当該薬物治療を行い.患者さんの利益を確保するように努めます。 4.上記のとおり.本臨床試験への参加は.少なくとも2回の全身麻酔を必要とします。 患者さんによっては.「輸液ポート」を設置する必要があり.さらに全身麻酔が必要になります。 繰り返しになりますが.遺伝的に診断されたDMDの患者さんは.特殊な麻酔のリスクはなく.全身麻酔を受けることが完全に可能です。 もし全身麻酔が重大なリスクであれば.このような試験デザインは倫理的審査を通過することはなかったでしょう。 海外や私たちの経験から.DMDの患者さんが脊柱管狭窄症の大手術や心臓手術.全身麻酔を要する様々な手術を受ける場合.一般の人よりも特別なリスクがあるわけではありません。 5.臨床試験参加中.被験者および家族は.主観的および客観的な理由により.いつでもオプトアウトする権利を有する。 これは被験者の基本的な権利であり.保護されている（もちろん.取り下げれば治験薬治療が中止されることになるが）。 被験者に有害事象が発生し.医師が治験の中止を決定する場合がありますが.これらは治験デザインに明示的に記載されています。 精密医療や遺伝子治療の急速な発展に伴い.新薬や臨床試験も増えてくると思いますが.臨床試験を合理的に扱うことが重要です。