本日.AveXis社は.脊髄性筋萎縮症1型（SMA1）に対するAAV9-CB-SMNによる静脈内全身投与が3例終了したことを発表しました。 今年5月13日に最初の患者さんが登録され.治療を終えましたが.それから約5ヶ月間.治療による副作用はありませんでした。 その有効性については.今後さらに検証していく必要がありますが.AveXis社が言うように.これは新しい時代の幕開けとなるものです。 特に.この臨床試験の被験者が生後数ヶ月の赤ちゃんであることが注目されます。 以前は絶対に臨床試験を行うことができない領域でしたが.SMA1疾患（生後2年以内に死亡する重篤で致命的な疾患で.有効な治療法がない）という特殊性から.この領域での臨床試験を行うことになりました。 この事実を前に.FDAは臨床試験の実施を許可することで.非常に柔軟な対応とケースバイケースの分析精神を示しています。 (今年に入ってから.FDAは遺伝子治療.特にAAVを用いた遺伝子治療に対して非常に前向きな姿勢を見せています）。 この臨床試験は.最も脆弱で影響を受けやすい乳幼児にAAV治療を行い.特に副作用がなければ.AAV遺伝子治療の安全性が証明され.AAV遺伝子治療の基礎となることは間違いないため.広範囲に及ぶものと思われます。 今後.多くのAAVを用いた遺伝子治療が急速に臨床試験や臨床応用に進んでいくでしょう。 何はともあれ.遺伝子治療は近い将来.爆発的な成長期を迎え.多くの患者さんに新しい治療の選択肢をもたらすことでしょう。