骨髄異形成症候群（MDS）は.造血幹細胞に由来する悪性クローン病で.貧血.出血.発熱などの臨床症状を呈し.急性白血病に移行することがあり.治療成績が悪く.有効な標準治療プロトコルがないのが特徴である。 当科では.低リスクから中リスクの骨髄異形成症候群の治療に.顆粒球コロニー刺激因子.アンドロゲン.反応停止を併用した遺伝子組み換えヒトエリスロポエチンの大量投与を行い.一定の成果を上げています。
患者の診断：骨髄細胞形態学.骨髄生検.核型分析.MDS-FISH一式.通常の血液検査と生化学検査。 患者さんの血液像.骨髄細胞形態.遺伝学に基づき.IPSSスコアシステムを用いてリスクグループ分けを行いました。
MDSタイピング
FABタイピング 骨髄芽球種% 末梢血芽球種% その他
RA <5 <1
RARS <5 <1 骨髄輪状鉄顆粒球>15%以上
RAEB 5-20 < span="">
RAEB-t 21-30 >5
CMML 5-20 <5 末梢血単核球数 >1000/ul
WHOタイピング 骨髄 芽球％ 末梢血 その他
RCUD(RA,RN,RT) <5, モノリネージモルビド 1～2リネージ減少
RARS <5 貧血 骨髄輪状鉄顆粒球 15%以上
RCMD <5,
RAEB-1 5-9 blast 2-4% Auer小胞なし
RAEB-2 10-19 ブラスト 5-19% アウアー小胞を持つ可能性がある。
5q- <5,
MDS-U＜5.遺伝子異常 血小板減少症
MDSのIPSSグループ化
スコア
予後パラメータ 0 0.5 1.0 1.5 2.0
骨髄原始細胞(%) <5 5-10 ----- 11-20 21-30
染色体核型 良好 中程度 悪化
ヘマトクリット値 0-1系統 2-3 系統
IPSSリスクグループ(IPSS人口比)
低リスク (33)
中級リスク-1 (38)
中リスク-2 (22)
ハイリスク (7)
低リスク群におけるMDSの治療目標。
1.貧血.低白血球.低血小板による合併症を軽減するため。
2.患者さんのQOL（クオリティ・オブ・サバイバル）を向上させること。
3.白血病の転化を遅延または防止する。
治療の選択肢
1.遺伝子組換えヒトエリスロポエチン 60～80,000 単位/回.皮下注射.週1回。
2.顆粒球コロニー刺激因子.反応停止またはレナリドミド.必要ならアンドロゲンと併用する。
3.持続的な輸血支援療法。
治療を受けた患者さんの臨床観察の結果.この治療プロトコルの利点は次のようにまとめられました。
1.患者さんのコンプライアンスが良好で.週1回のフォローアップのために来院し.従来のように毎日あるいは隔日で皮下注射をする必要がないこと。 さらに.週1回の高用量注射を行うことで.血中ピーク濃度を高め.より高い効果を得ることができます。
2.患者さんの不耐性はなく.すべての患者さんが特に不快感を感じなかったと報告されています。
3.約2ヶ月の治療経過を経て.一定の効果が得られ.輸血の間隔が延びた患者さんもいます。
4.プロトコルは.国内のMDS治療ガイドラインだけでなく.複数の著名な海外雑誌の文献を参照しており.安全性が高い。