原発性アミロイドーシスはどのように治療するのですか？ 原発性アミロイドーシスの根本的な原因は.血液中の血漿細胞の悪性化ですから.悪性化した血漿細胞を体外に排出することが根本的な治療となります。 現在.悪性血漿細胞を除去する方法として.第一に自家造血幹細胞移植.第二に一般化学療法.第三に新薬化学療法の3つがより良いとされています。 まず.自家造血幹細胞移植から説明します。 簡単に説明すると.まず患者さん自身の血液幹細胞を機械で分離して体外で凍結し.その後.マルファランを中心とした化学療法を大量に行い.大量に化学療法を行った後.2日後に患者さん自身の凍結血液幹細胞を体内に戻す。 約2～3週間後.輸血された幹細胞が患者さんの体内で造血システムを再構築し.徐々に正常な血液像に戻ることができ.その後.患者さんは自宅に退院して定期的に経過観察することができます。 原発性アミロイドーシスに対する自家幹細胞移植は.現在.中国や海外で最も成功し.信頼できる治療方法の一つです。 また.通常の化学療法もあり.マーファランの通常量にデキサメタゾンの投与を加えて治療するのが一般的です。 また.原発性アミロイドーシスの治療にも使用されるボルテゾミブという新薬があります。 現在の国際的.国内的な文献によると.これら3つの治療法はいずれも非常に有効であることが示されています。 では.どのように選択すればよいのでしょうか。 病気が診断された後.患者さんが自家幹細胞移植に適しているかどうかを判断するために.徹底的な評価が行われます。 自家幹細胞移植には一定の毒性副作用があり.すべての患者さんが耐えられるわけではないので.幹細胞移植を必要とする患者さんには厳しい参加基準を設けています。 十分な評価の結果.造血幹細胞移植に適さない場合は.化学療法や新薬ボルテゾミブが選択肢となることもあります。 自家末梢血幹細胞移植＋化学療法＋ボルテゾミブの併用で.治癒率は向上するのでしょうか？ はい.そうなります。 自家末梢血幹細胞移植の過程では.実際に大量の薬剤が使用されます。 治療の副作用や後遺症はどのようなものですか？ 自家幹細胞移植の最も大きな副作用は.高用量の化学療法薬の毒性による副作用です。 マーファランを大量に投与した場合の主な副作用は.肝・腎毒性.骨髄抑制です。 まず.患者さんの中には.すでにダメージを受けている肝臓や腎臓の障害が.大量投与によってさらに悪化するのではないかと心配される方がいます。 実際には.これは一時的な悪化に過ぎず.治療が効果を発揮すれば.その後は肝機能や腎機能も改善されます。 次に.高用量投与後は患者さんの骨髄が抑制され.白血球と血小板が著しく減少します。 自己幹細胞を戻すと.2～3週間は白血球減少や欠乏.血小板減少が起こり.さまざまな感染症や出血の危険性が出てきます。 腎臓移植は回復するのでしょうか？ 再発のリスクはあるのか？ 腎不全の原発性アミロイドーシス患者さんに腎移植を行うべきかどうかは.複雑な問題であり.患者さんやご家族と十分にコミュニケーションをとり.腎移植のメリットとデメリットを十分に理解した上で決定する必要があります。 なぜなら.腎移植が成功すると短期的には腎機能が著しく改善し.それに伴って患者さんの体調も良くなりますが.それでも原疾患をコントロールしなければ.移植した腎臓はアミロイドによって徐々に破壊されていくからです。 腎不全の場合に造血幹細胞移植治療を行うリスクは.やはり非常に高く.人を苦しめることになります。 また.腎移植を行うかどうか.腎移植が可能かどうかについては.泌尿器科医の意見を聞く必要があります。 心不全の患者さんはどうなるのですか？ 心不全を発症した原発性アミロイドーシスの患者さんは.治療がより困難です。 このタイプの患者さんの心不全は拡張不全が主体ですから.治療はカルシウム拮抗薬とβ遮断薬.適切な利尿剤を使用し.ジギタリス系強心剤は基本的に使用しません。 実際.原発性アミロイドーシスの患者さんでは.悪性不整脈の突然の発症による突然死が文献で報告されている不整脈よりも.心臓の問題の方が気になりますね。