2015年5月28日付けの米国食品医薬品局（FDA）のニュースリリースによると.FDAは同日.主に妊娠可能な年齢の女性に見られるまれな進行性肺疾患である肺リンパ脈管筋腫症（LAM）の治療薬として.ファイザー社の医薬品ラパマイシン（化学名：シロリムスまたはラパマイシン）を承認しました。 ラパマイシンは.この病気の治療薬として初めて承認された薬です。 LAMは.平滑筋細胞の異常増殖が気道.血管.リンパ管などの肺組織に侵入し.肺の破壊を引き起こし.気流障害や肺の酸素運搬能力の制限をもたらすことを特徴とする極めて稀な病気です。 米国国立医学図書館によると.全世界の女性100万人のうち.2～5人が罹患するとされています。 ラパマイシンは.1999年に免疫抑制剤として.腎移植を受けた13歳以上の患者さんの臓器拒絶反応の抑制に使用することが承認されています。 本剤は.錠剤および内用液剤の形態で販売されています。 レパマイシンはLAMの他の治療法よりも有効であることが証明されたため.FDAのBreakthrough Therapy Drugの指定を受けています。 また.重篤な疾患や病態の治療において.安全性や有効性を大幅に改善する可能性のある医薬品を対象とした迅速な審査である「優先審査」の資格も取得しました。 LAMは希少疾患であるため.ラパマイシンはこの適応症でも希少疾病用医薬品に指定されています。 また.本薬剤の開発は.希少疾病用医薬品の安全性および有効性に関する臨床試験への資金援助を行うFDA希少疾病用医薬品資金援助プログラムの一部により行われました。 「希少疾病用医薬品および画期的治療薬の指定は.メーカーに経済的なインセンティブを与え.FDAとの交流や助言を増やし.通常のプロセスでは開発されないような希少疾病用の革新的治療法の開発とタイムリーな承認を促進します」とFDA医薬品評価研究センターの新薬室長は述べています。 ジョン？ ジェンキンス博士はこのように言っています。 “FDAは.これらの特別なプログラムを通じて製薬メーカーを支援し.命を救う医薬品を必要としている人々に早く届けられるようにしています。” LAMに対するラパマイシンの安全性と有効性については.89名の患者さんを対象に.ラパマイシンと非活性薬（プラセボ）を比較する臨床試験で.12ヶ月の治療期間とその後の12ヶ月の観察期間を設け.検討されました。 主要評価項目は.1秒間に勢いよく吐き出される気体の量（1秒呼気量.FEV1）の変化率の.いずれかの試験群における差とした。12か月の治療期間におけるFEV1の平均減少量の差は約153mLで.ラパマイシン中止後.肺機能の減少量はプラセボ群と同様の速度に戻した。 LAMのレパマイシン治療で最も多く報告されている副作用は.口内・口唇潰瘍.下痢.腹痛.吐き気.咽頭痛.にきび.胸痛.ふくらはぎの腫れ.上気道感染.頭痛.めまい.筋肉痛.コレステロールの上昇などです。 腎移植患者において.過敏症.腫脹（浮腫）等の重篤な副作用が認められています。 レパマイシンは.ファイザー製薬の子会社であるワイス・ファーマシューティカルズで製造されています。 FDAは.ヒトおよび動物用医薬品.ワクチン.その他の生物学的製剤.ヒト用医療機器の信頼性.有効性.安全性を確保することにより.公衆衛生を守る米国の保健・医療サービス機関です。 また.国民の食料供給.化粧品.栄養補助食品.電離放射線を放出する製品の信頼性と安全性.およびタバコ製品の規制にも責任を負っています。