再生不良性貧血（AA）は.全血球の減少と骨髄の低増殖を特徴とする骨髄不全の疾患である。 臨床症状としては.貧血.感染症.出血症状などがあります。 再生不良性貧血は.様々な病因や病態によって引き起こされる骨髄造血不全です。 再生不良性貧血の病態には.Tリンパ球の異常な活性化や機能亢進による骨髄の損傷（アポトーシス）や不全が大きく関与していると考えられており.再生不良性貧血に対する免疫抑制療法の有効性がそれを裏付けています。 診断基準：再生不良性貧血の診断基準：全血球減少.網状赤血球率0.01未満.リンパ球率増加.一般に肝腫大.脾腫大はない.骨髄に複数の低形成部位（正常の50％未満）または重度の低形成（25％未満）.造血細胞減少.非造血細胞割合増加.骨髄顆粒空.④全血球減少を引き起こす他の疾患は除外する。 再生不良性貧血の患者さんは.（i）末梢血好中球（ANC）絶対値＜0,5 x 109/L.（ii）網状赤血球＜15 x 109/L.（iii）血小板数＜20 x 109/LでSAAと診断され.3項目のうち2項目で重症再生不良性貧血（SAA）と診断され.ANC＜0,2 x 109/L では非常に重症の再生不良性貧血（VSAA）と診断される。 治療：再生不良性貧血と診断されたら.重症度を明らかにし.できるだけ早く治療することが必要です。 現在.無形成症の治療には.免疫抑制療法（IST）と同胞ドナーからの骨髄移植（BMT）が標準的な治療法として用いられています。 ISTは.年齢制限や骨髄移植のHLA適合同胞を見つけることが困難であること.IST治療の進歩に伴い免疫抑制併用療法の有効性が約80％と高いことから.BMTに代わって再生不良性貧血患者の治療の主役となっています。 ATGとCSAの併用は最も重要な治療法です。 1.非重症再発治療戦略：赤血球・血小板輸血に依存しない非重症再発患者には.定期的に末梢血画像を観察するか.造血促進剤（アンドロゲン.造血刺激因子）単独治療で3ヶ月効果なく.CSAを追加する。血液製品輸血依存に進行した場合.直ちに造血促進剤治療と組み合わせたCSAを投与するか.集中IST（ATG＋CSA）を投与し.その後に CSAは.末梢血球が正常に戻った後.病気の再発を防ぐために.ゆっくりと漸減し.少量で2-4年間維持する必要があります。 2.SAAの治療方針：SAAの第一選択治療は.40歳以上のSAAまたはVSAA患者.および適切な同胞ドナーのいない40歳未満のSAAまたはVSAA患者に対するIST（ATG+CSA）を集中的に行うことである。 有効性：再生不良性貧血患者に対する薬物療法の有効性は.まず輸血の間隔が長くなることで示される。その後.骨髄吸引を繰り返し.骨髄造血細胞の増殖が回復し.巨核球の数が欠乏から存在.少数から多数へと徐々に正常化し.最後に末梢血細胞が「脱血→髄液の増殖→血液の増殖」を経て徐々に正常化する。