再生不良性貧血患者に対する同種造血幹細胞移植の治癒率は約50〜80％である。 治癒率は重症再生不良性貧血と非重症再生不良性貧血で異なる。 再生不良性貧血は原発性造血障害疾患である。 発症の緊急性、血液・骨髄像、患者の予後により重症と非重症に分類される。 1.同種造血幹細胞移植は、45歳未満で感染症などの合併症がなく、適切なドナーがいる重症寛解性貧血患者には、体力があり、移植成功率が高く、感染症や拒絶反応に対する耐性が高いため、治癒率が高いので推奨される。 2.高齢、臓器機能低下、慢性再生不良性貧血の患者には、シクロスポリンやウンデカン酸テストステロンなどの薬物維持療法が推奨される。 したがって、特定の再生不良性貧血患者が造血幹細胞移植で治癒するかどうかは、専門科の医師が評価・判断する必要がある。 薬剤の使用は医師の監督下で行うべきである。