遺伝性小脳萎縮症は一般に遺伝性運動失調症と呼ばれ、慢性進行性運動失調を特徴とする一群の遺伝性変性疾患であり、現在のところ完全治癒は不可能である。
ほとんどの遺伝性運動失調症の病因と病態はまだ解明されておらず、酵素欠損、生化学的欠損、三塩基動態変異、ミトコンドリア欠損、DNA修復欠損、イオンチャネル遺伝子の変異などが発症に関与している。
遺伝性運動失調症は、遺伝様式によって、（1）脊髄小脳失調症などの常染色体優性遺伝性運動失調症、（2）フリードライヒ失調症などの常染色体劣性遺伝性運動失調症、（3）X連鎖性運動失調症、（4）ミトコンドリア病性運動失調症に分けられる。
有効な治療法はない。 近親婚の回避、遺伝カウンセリングの推進、保因者の遺伝学的検査と出生前診断、選択的中絶などにより、罹患児の出生を予防し、遺伝病の発生を防ぐことが最も基本的な対策である。
これらの病気に対する治療の原則は、遺伝的欠陥に対する補充療法、対症療法、患者の生活の質を向上させるためのリハビリテーションや外科的矯正、病気の進行を遅らせるための神経栄養学的治療や保護的治療などである。 遺伝子治療は実験段階にあり、欠陥のある遺伝子を置き換えたり、追加したり、修正したりすることで治癒を達成することが期待されている。
結論として、この病気には有効な治療法がなく、患者の症状をできるだけ改善し、病気の進行を遅らせることが主な治療法である。
適時に専門病院を受診し、積極的な治療によって病気の進行を抑え、リハビリテーションや脳トレに積極的に参加することが推奨される。