腫瘍学で一般的な概念のまとめ 1.5年生存率：5年生存率とは.ある腫瘍が様々な包括的治療を受けた後.5年以上生存する割合を指す。 意味：5年生存率という表現には一定の科学的性質がある。 ある種の腫瘍を治療した後.その一部は転移や再発を起こし.腫瘍が進行期に入って死亡する場合もある。 転移・再発の多くは根治手術後3年以内に起こり.約80％を占め.根治手術後5年以内に起こるものは少なく.約10％である。 したがって.根治手術後5年以内に再発しなければ.再発の可能性はほとんどないことになり.各種がんの有効性を示すために5年生存率がよく使われます。 術後5年以内であれば.再発予防のための治療の定着と定期的な検診が必要であり.転移や再発があっても早期に治療することができる。 また.治療効果を表す指標として.3年生存率.10年生存率などがあります。 CR：完全奏効とは.腫瘍のしこりや臨床症状がすべて完全に消失し.少なくとも1カ月間持続すること.PR：部分奏効とは.腫瘍の垂直径がベースラインと比較して50％減少し.少なくとも1カ月間持続すること.4.進行とは.腫瘍の垂直径がベースラインと比較して50％減少し.少なくとも1カ月間持続すること.5.前進とは.腫瘍の垂直径がベースラインと比較して50％減少すること.6.前進とは.腫瘍の垂直径がベースラインと比較して50％減少することである。 進行とは.腫瘍の垂直径の合計が最低値と比較して25％増加した場合.または新たな腫瘍が出現した場合.または評価可能な病変が有意に進行した場合をいう。 5.無病生存期間（Disease-freesurvival, DFS）は.無作為化開始時点から疾患の再発または疾患の進行による患者の死亡までの期間と定義される。 また.抗悪性腫瘍薬の第III相臨床試験の主要評価項目として用いられることも多い。 場合によっては.DFSはOSと比較してエンドポイントとして記録するのが難しい。なぜなら.DFSはタイムリーに疾患の再発を検出するために注意深い経過観察が必要であり.また腫瘍患者の死因を特定するのが難しいからである(16)。 がん患者はしばしば併存疾患（例えば.心血管系疾患）を有しており.これらの併存疾患はDFSの決定を妨げる可能性がある。 さらに.腫瘍患者は病院外で死亡することが多く.剖検をルーチンに行うことができない。 6,全生存期間(OS)は無作為化から何らかの原因で死亡するまでの期間と定義される。 がん臨床試験における最良の有効性評価項目とみなされることが多い。 生存期間のわずかな改善は.意味のある臨床的有益性の証拠と考えられる。 エンドポイントとして.生存期間は日常的に評価されるべきで.入院患者の診察中に患者と直接接触するか.電話で患者と話すことにより.比較的容易に記録できる。 通常.死亡日の確認はほとんど困難ではなく.死亡の時期にはそれ自体独立した因果関係がある。 死亡時までの喪失患者を記録する場合.通常.患者との最後の接触が記録された時点までとする。 7.Time toProgression（TTP）は.無作為化開始から病勢進行または死亡の発現までの時間と定義される。 TTPを用いる利点としては.生存エンドポイントを用いるよりもサンプル数が少なくてすみ.追跡期間が短いことが考えられる。 さらに.クロスオーバーの有効性が存在する場合.TTPの差が2回目の治療によってマスクされることはない。 画像で観察される変化を分析し.新しい症状の発現の遅れや症状の悪化の遅れなどと関連付けることによって.このエンドポイントの評価を改善することは興味深い。 抗悪性腫瘍薬の臨床試験でTTPをエンドポイントとして使用することは.さらに多くの困難を伴う。 第一に.ほとんどの試験は盲検化されていないため.TTPに関する意思決定過程にバイアスを導入する可能性がある。 第二に.TTPの判定が完全に正当化されるためには.患者は定期的に評価され.ベースライン時およびフォローアップ時にすべての病変部位が完全に同定され.すべての患者に同じ評価技術とプロトコールが使用されなければならない。 第三に.臨床的意義を判断するためにどの程度の大きさの差が必要かという問題は.ほとんどの指標が2-3ヶ月ごとに検査され.TTPの差の大きさが非常に似ている可能性があるため.判断が難しい。 第二に.欠損データの扱いとデータカットオフの決定に困難がある。 TTF（Time to Treatmentfailure：治療失敗までの期間）は.無作為化開始から病勢進行.死亡.有害事象による中止.患者の試験継続拒否.新しい治療法の使用までの期間と定義される。 TTFは複合的な性質を持つ指標である。 このような観点から.TTFはがん領域の第III相臨床試験における主要評価項目としてはあまり用いられていない。 PFS（progression-freesurvival：無増悪生存期間）は.無作為化から最初に病勢進行または何らかの原因による死亡が起こるまでの期間と定義される。 PFSは腫瘍の成長を反映し.生存ベネフィットの結果が得られる前に評価することができ.その後の治療によって混乱することはないが.多くの異なる悪性腫瘍における生存の代用としての正式な承認は困難である。 PFSの改善が直接的または間接的に臨床的ベネフィットを示すかどうかは.既存の有効な治療法と比較した新しい治療法の効果の大きさとリスク・ベネフィットに依存する。 PFS試験のデザインにおいては.PFSをどのように評価し.観察し.分析するかを詳細に規定し.腫瘍進行の良好な基準を慎重に定義することに注意を払う必要がある。盲検化はその実施全体を通じて重要であり.理想的には画像診断と臨床の専門家からなる独立した評価パネルによって実施されるべきである。 欠測は PFS 解析を複雑にする可能性があるため.プロトコールでは被験者ごとに十分な評価回数を特定し.統 計解析計画では一次解析と結果の信頼性を評価するための 1 つ以上の感度解析を詳述すべきである。 FDAは.過去に欠落した評価がなく.最終画像評価のレビューによって決定された腫瘍の進行がない場合.進行までの時間は.進行のいずれかの側面が観察された最初の時間として決定されるべきであることを推奨しています。