多くの科学者は.遺伝子治療が眼科分野で最も成功したのは.主にレーバー先天性黒内障に対する遺伝子治療によるものだと考えている。 レーバー先天性黒内障（LCA）は常染色体劣性遺伝の網膜症で.乳幼児期や小児期に発症することが多く.成人期には完全失明に至る。 レーバー先天性黒内障に関連する18の原因遺伝子が国内外で同定されており.哺乳類の視覚経路におけるビタミンA様サイクルに関与する異性化酵素をコードするRPE65遺伝子の変異が最も多い。 最近の臨床研究では.合計15人の患者が.正常なRPE65遺伝子をアデノ随伴ウイルス（AAV）に搭載し.網膜下腔に注入する遺伝子治療を受けた。 治療後.患者の光感受性は200倍から60,000倍に増加し.そのうち12人は視力が大幅に改善し.3年間の追跡調査でも副作用や合併症は見られなかった。 この成功は.他の遺伝性眼疾患治療への希望の光である。この治療法はまだ臨床試験中であり.医薬品市場にはまだ参入していない。