1986年.中国の学者たちは国際的な舞台で初めてオールトランス型レチノイン酸を使ってAPLの分化を誘導し.成功を収めた。 レチノイン酸の腫瘍細胞に対する作用機序は化学療法剤とは異なり.APL細胞の分化を促進することで凝固機構の異常を補正し.化学療法による骨髄抑制やDIC誘発の可能性を回避し.白血病治療における大きなブレークスルーとなり.APLの予後を大幅に改善させたのです。 ATRAと化学療法の併用によるCRは.一次症例では70~80%に達し.また.ほとんどの患者は初回再発後のAs203の適用または化学療法等によるATRAの再適用により.高い確率で二次寛解(CR2)を達成できることから.一般に.初回寛解期の患者には造血幹細胞を推奨しないと考えられている:治療 現在の治療法で得られるものは.以下の通り。 現在の治療法はAPLにおいて高い寛解率を達成することができますが.それでも再発率は25%であり.自己または同種幹細胞移植がこれらの患者さんの救済治療となる可能性があります。 レチノイン酸(ATRA)の臨床使用以前は.造血幹細胞移植により二次寛解期の45%が治癒していましたが.近年の研究により.二次寛解後の自家移植は白血病の再発抑制効果が高く.無病生存率が70%以上となることが明らかにされています。 国内外の報告では.CR後の骨髄移植の3年DFSは77%~80%以上であり.CR後の化学療法単独や化学療法とヒ素(ATRA)併用レジメンよりも優れています。APLの寛解期に化学療法.ATRA.ヒ素による5年生存率が50~70%であり.治療関連死亡率を考えると.最初の完全寛解後に必ずしも造血幹細胞移植が必要とは限りません。 主に再発した患者さんやPML-RARα融合遺伝子が持続的に陽性である患者さんに治療が適応されます。 しかし.移植関連死亡率は15~20%ですが.同種造血幹細胞移植は二次寛解や多重寛解の患者さんにとって重要な治療選択肢であり.また.若年患者や遺伝子寛解が得られない患者さんに対しても.適切なドナーがあれば選択すべきものです。