臍帯血造血幹細胞は.入手が早い.入手先が便利.ドナーに害がない.HLA適合の必要性が低い.移植片対宿主病（GVHD）の発生率が低く程度が軽い.移植片対白血病（GVL）の効果が低下しないなどの利点があり.造血幹細胞の重要な供給源の一つとなっている。 米国ミネソタ大学の研究によると.緊急に移植が必要な患者の場合.1年以内に臍帯血を見つけることに成功した人の54％.骨髄を見つけた人の21％である。骨髄の入手にかかる平均日数は49日であるのに対し.臍帯血は13.5日である。したがって.臍帯血幹細胞の探索は骨髄バンクの幹細胞よりも迅速で.入手も容易である。 緊急に移植が必要な人には特に適している。 臍帯血幹細胞に含まれる免疫細胞はほとんどがナイーブで未熟な免疫細胞であるため.非血縁者間臍帯血移植後の移植片対宿主病（GVHD）の発生率および重症度は.非血縁者間骨髄移植の場合よりも著しく低く（III～IVのGVHDの発生率は骨髄移植の場合の半分に過ぎない）.GVHDによる移植失敗が減少するだけでなく.複雑なGVHD予防・治療技術を必要としない。 これはGVHDによる移植失敗を減らすだけでなく.複雑なGVHD予防・治療技術に伴う一連の併存疾患や高額な費用を回避することにもなる。 臍帯血中にはCD16-CD56+ NK細胞が豊富に存在し.臍帯血中のCD3+ T細胞の量は骨髄のそれと同じであるため.臍帯血幹細胞移植もGVLにおいて重要な役割を果たす。 したがって.臍帯血幹細胞は.適切な骨髄ドナーがいない患者にとって合理的な代替療法である。 1995年.Laporte JPらは初めて成人患者への臍帯血幹細胞移植に成功し.成人におけるUCBTの使用を開拓した。 Margaret Lらは.ドナー源として二重HLA不適合臍帯血幹細胞を用いた移植では.第2度aGVHDの発生率が高かったと報告している。 しかし.患者の1年移植関連死亡率（TRM）は低かった。 二者間臍帯血移植は成人血液疾患においてより広く行われるようになっており.成人幹細胞移植のためのもう一つの重要な幹細胞供給源となっている。 (1)様々な悪性腫瘍性疾患：各種白血病.骨髄異形成症候群.悪性リンパ腫.多発性骨髄腫.乳癌.卵巣癌.神経芽細胞腫.小細胞肺癌など。 難治性または再発性の急性白血病.慢性骨髄性白血病.骨髄異形成症候群など.造血幹細胞移植が唯一の根治療法となる腫瘍患者もいる。 (2）複数の原因による骨髄不全：重症再生不良性貧血.放射線や薬剤による重度の造血幹細胞障害。 患者の造血幹細胞の欠如または重度の損傷により.患者は十分な量の血液細胞を産生することができず.出血や感染症により死亡することが多い。 (3) 遺伝性血液・免疫系疾患：遺伝性重症複合免疫不全症.サラセミア.ヘモグロビン血症.グルコース脳症（ゴーシェ病）.神経リン脂質症（ニーマン病）など。 (4)様々な自己免疫疾患：近年.造血幹細胞移植が.全身性エリテマトーデスや全身性硬化症など.重症で難治性の様々な自己免疫疾患を治療できることがわかってきた。 臍帯血幹細胞移植は特に.急性白血病.重症再生不良性貧血.重症放射線症など.患者が緊急に移植治療を必要としているが.兄弟姉妹のドナーがおらず.骨髄バンクで適合する非血縁ドナーが短期間で見つからない場合に適している。